α-甘露糖苷症新药Lamzede截至2024年3月还未曾在中国上市，患者可以通过自己出国或者寻找国内海外医疗服务机构来帮助自己购买。据了解，LAMZEDE规格为10 mg，参考价格区间在12100~125000元之间。关于α-甘露糖苷症新药Lamzede2023年2月16日，Chiesi集团迎来了一个重大的里程碑时刻，其研发的创新药物Lamzede（velmanase alfa-tycv）获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗成人和儿童患者的α-甘露糖苷症（AM）的非中枢神经系统表现。这一批准不仅标志着Lamzede在美国市场的正式上市，也使其成为全球首个且唯一一个针对这一罕见病症非中枢神经系统表现的酶替代疗法。更多关于Lamzede的资讯可以参考：拉米泽德(Lamzede)说明书,用法用量,作用功效,注意事项及价格？α-甘露糖苷症新药Lamzede价格据了解，LAMZEDE规格为10 mg，参考价格区间在12100~125000元之间。α-甘露糖苷症新药Lamzede如何购买1、自己出国购买（1）直接获取：患者或家属亲自前往药品所在国家购买，能够确保药品的真实性和质量。（2）避免中间环节：减少了中间商的介入，可能在一定程度上降低药品价格。（3）更加灵活：患者可以根据自己的时间安排和行程规划，随时购买所需药品。缺点：（1）成本较高：出国购买涉及签证、机票、住宿等费用，总体成本可能较高。（2）语言和文化障碍：如果目的地国家语言不通或文化差异较大，可能会给购药过程带来困难。（3）药品携带限制：不同国家对于药品进口的规定不同，可能存在携带限制或需要办理相关手续。2、寻找海外医疗服务机构（1）专业服务：海外医疗服务机构通常具备专业的医药知识和经验，能够为患者提供全面的购药指导和服务。（2）便捷高效：患者无需亲自出国，通过机构即可完成购药流程，节省了时间和精力。（3）降低风险：机构通常会处理药品进口和携带的相关手续，降低了患者自行购药可能遇到的风险。缺点：（1）费用可能较高：海外医疗服务机构通常会收取一定的服务费，可能导致总体购药成本上升。（2）机构选择风险：市场上存在众多海外医疗服务机构，患者需要谨慎选择，以免遇到不良机构或骗局。（3）沟通问题：患者与机构之间可能存在沟通障碍，导致购药过程中出现误解或延误。寻找国内海外医疗服务机构帮助购药的简单流程寻找国内海外医疗服务机构帮助购药的大体过程包括以下几个步骤：1、通过互联网或社交媒体寻找可信赖的国内或海外医疗服务机构。2、联系医疗服务机构，说明您的需求和病情，寻求他们的帮助和建议。3、提供相关医疗记录和诊断报告，以便医疗服务机构能够更好地了解您的情况。4、医疗服务机构可能会帮助您联系海外药品供应商或药店，协助购买需要的药物。5、遵循医疗服务机构的指导和建议，在购买药物的过程中保持沟通，并关注药物的来源和质量。6、在购药后，定期与医疗服务机构沟通，报告治疗效果和任何不良反应，以便他们能够及时调整治疗方案。热文推荐：FDA批准首个Rett综合征治疗药物trofinetide(Daybue)

欧洲药品评审局(EMA)于2018年3月23日批准凯西(Chiesi Farmaceutici SpA)制药公司的拉米泽德Velmanase Alfa (商品名: Lamzede)粉针剂上市，用于治疗无神经学临床表现的轻至中度α-甘露糖苷酶病，以下详细介绍拉米泽德(Lamzede)说明书,用法用量,作用功效,注意事项及价格。拉米泽德(Lamzede)适应症拉米泽德适用于治疗成人和儿童患者的α-甘露糖苷病非中枢神经系统表现。拉米泽德(Lamzede)用法用量1、拉米泽德给药前，考虑使用抗组胺药、解热镇痛药和/或皮质类固醇进行预处理。2、LAMZEDE的推荐剂量为1mg/kg(实际体重)，每周静脉输注一次。3、输液总量根据患者的实际体重确定，对于体重高达49 kg的患者，输液时间应至少持续60分钟。患者体重50 kg及以上的小鼠应以25mL/小时的最大输注速率输注，以控制蛋白质负荷。4、如果错过一次或多次给药，应尽快重新开始治疗，只要至少是从下次计划给药开始3天。如果是在下一次计划给药后3天内，则按照计划仅给予下一次剂量。拉米泽德(Lamzede)的作用α-甘露糖苷酶病是一种溶酶体贮积病，由甘露糖苷酶α类2B成员1中的基因变异引起的α-甘露糖苷酶活性降低引起。α甘露糖苷酶催化积累的含甘露糖寡糖的降解。α-甘露糖苷酶的缺乏导致各种组织中富含甘露糖的寡糖在溶酶体内积累。拉米泽德(Lamzede)提供了α-甘露糖苷酶的外源来源。拉米泽德(Lamzede)通过与细胞表面的甘露糖-6-磷酸受体结合而被内在化，并被转运到溶酶体中，在溶酶体中被认为发挥酶活性。拉米泽德(Lamzede)功效批准Lamzede是基于多个临床试验的疗效和安全性数据，包括一项3期研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT01681953)和一项2期试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT02998879)。3期试验包括患有α-甘露糖苷症的成人和儿童患者，他们被随机分配接受每周1mg/kg的Lamzede静脉输注(n=15)或安慰剂(n=10)超过52周。与安慰剂相比，在12个月时，Lamzede治疗证明了3分钟爬楼梯试验、6分钟步行试验和用力肺活量的改善。此外，血清寡糖浓度的降低支持了Lamzede的功效。单组2期试验评估了在5名小于6岁的α-甘露糖苷症患者中每周一次静脉输注1mg/kg的Lamzede。在24个月时，血清寡糖相对于基线的平均绝对变化和百分比变化分别为-7.7 (4.27) μmol/L和-65.8% (23.1%)。拉米泽德(Lamzede)注意事项1、超敏反应，包括过敏反应在接受拉米泽德治疗的患者中，曾报告过包括过敏反应在内的超敏反应。处理措施：拉米泽德给药前，考虑使用抗组胺药、解热镇痛药和/或皮质类固醇进行预处理。适当的医疗支持措施，包括心肺复苏设备，应在LAMZEDE给药期间随时可用。（1）如果出现严重的超敏反应(如过敏反应)，立即停用拉米泽德，并开始适当的药物治疗。考虑严重超敏反应(包括过敏反应)后重新给予拉米泽德的风险和益处。使用较慢的输注速率可能会对患者进行再激发。在有严重超敏反应的患者中，可考虑对LAMZEDE采取脱敏措施。如果决定重新给药LAMZEDE，确保患者耐受输注。如果患者耐受输注，则可增加速率以达到推荐剂量。（2）如果发生轻度或中度超敏反应，考虑减慢输注速度或暂时停止给药。2、输液相关反应在接受拉米泽德治疗的患者中，曾有输注相关反应(IAR)的报告。拉米泽德给药前，考虑使用抗组胺药、解热药和/或皮质类固醇进行预处理，以降低输注相关反应(IAR)的风险。然而，接受预处理后的患者仍可能发生IAR。处理措施：（1）如果出现严重的IAR，立即停用LAMZEDE并开始适当的药物治疗。考虑严重IAR后重新服用拉米泽德的风险和益处。使用较慢的输注速率可能会对患者进行再激发。一旦患者耐受输注，可增加输注速率以达到推荐输注速率。（2）如果出现轻度或中度IAR，考虑减慢输注速度或暂时停止给药。拉米泽德(Lamzede)价格据了解，LAMZEDE规格为10mg参考价格约为12100元左右。目前该药并未在中国上市，患者可以选择自己前往国外购买拉米泽德(Lamzede)，也可以选择信赖国内海外医疗服务机构来帮助自己购买，省心省力。热文推荐：国内能够买到司替戊醇(Diacomit)吗？

Lamzede的副作用 Lamzede可以用于治疗成人和儿童患者的α-甘露糖苷病非中枢神经系统表现，常见的副作用包括鼻咽炎、发热、头痛、关节痛、急性扁桃体炎、尿路感染、眼部瘙痒、肠胃炎、超敏反应、流行性感冒、牙痛、背痛、耳部感染等。患者的体质和病情不同，副作用的表现也是不一样的。 Lamzede其他的副作用 Lamzede治疗期间和之后可能发生与输注相关的反应，包括过敏反应、其他严重或重度超敏反应和IAR（输液相关反应）。将超敏反应和IAR的体征和症状告知患者和护理人员，并在出现体征和症状时寻求医疗护理。过敏反应和严重超敏反应体征和症状包括发绀、低血压、红斑、面部肿胀、呕吐、荨麻疹、发热和震颤。 Lamzede给药前，考虑使用抗组胺药、解热镇痛药和/或皮质类固醇进行预处理。适当的医疗支持措施，包括心肺复苏设备，应在Lamzede给药期间随时可用。 在有严重超敏反应的患者中，可考虑对Lamzede采取脱敏措施。如果决定重新给药Lamzede，确保患者耐受输注。如果患者耐受输注，则可增加速率以达到推荐剂量。 在妊娠期间决定继续或停止Lamzede治疗时，应考虑女性对Lamzede的需求、对胎儿的潜在药物相关风险以及未经治疗的母体疾病的潜在不良后果。对于有生殖潜力的女性，在开始Lamzede治疗前，确认患者未怀孕。告知有生殖潜力的女性在Lamzede治疗期间以及如果停用Lamzede则在最后一次给药后14天内使用有效避孕方法。 Lamzede是Chiesi集团研发的，于2023年2月16日获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市，首个也是目前唯一一个用于治疗成人和儿童患者α-甘露糖苷症非中枢神经系统表现的酶替代疗法。 Lamzede的推荐剂量为1 mg/kg(实际体重)，每周静脉输注一次。输液总量由患者的实际体重决定，对于体重不超过49 kg的患者，输液时间至少应为60分钟。体重大于或等于50千克的患者应以25毫升/小时的最大输注速度输注，以控制蛋白质负荷。建议患者在医生的指导下用药，对症治疗。 相关热文推荐：奥滨尤妥珠单抗的效果好吗

Lamzede引起皮肤瘙痒后怎么办 Lamzede适用于治疗成人和儿童患者的α-甘露糖苷病非中枢神经系统表现，但该药也会引起副作用，比如过敏反应。过敏反应和严重超敏反应体征和症状包括发绀、低血压、呕吐、荨麻疹、红斑、面部肿胀、发热和震颤。患者皮肤瘙痒考虑是过敏反应。 如果发生轻度或中度超敏反应，考虑减慢输注速度或暂时停止给药。 如果出现严重的超敏反应(如过敏反应)，立即停用Lamzede，并开始适当的药物治疗。考虑严重超敏反应(包括过敏反应)后重新给予Lamzede的风险和益处。使用较慢的输注速率可能会对患者进行再激发。在有严重超敏反应的患者中，可考虑对LAMZEDE采取脱敏措施。如果决定重新给药LAMZEDE，确保患者耐受输注。如果患者耐受输注，则可增加速率以达到推荐剂量。 Lamzede给药前，考虑使用抗组胺药、解热镇痛药和/或皮质类固醇进行预处理。适当的医疗支持措施，包括心肺复苏设备，应在Lamzede给药期间随时可用。 在接受Lamzede治疗的患者中，曾报告过包括过敏反应在内的超敏反应。在临床试验中，19名(50%)患者接受了LAMZEDE治疗(5名成人患者和14名儿童患者)经历过过敏反应，包括2 (5%)名经历过过敏反应的患者(1名成人患者和1名儿童患者)，以及另外3 (8%)名经历过需要药物治疗的严重过敏反应的儿童患者。 在发生过敏反应或严重超敏反应需要治疗的5例患者中，4例(80%)抗药物抗体(ADA)呈阳性。 美国食品和药物管理局（FDA）批准Lamzede上市的时间是2023年2月16日。Lamzede是一种重组形式的人类α-甘露糖苷酶，旨在提供或补充天然α-甘露糖苷酶，这种酶参与富含甘露糖的寡糖的降解，以防止它们在体内各种组织中积累。Lamzede成为美国首个用于治疗成人和儿童患者AM非中枢神经系统表现的酶替代疗法。建议患者遵医嘱用药，对症治疗。 相关热文推荐：Lamzede治疗α-甘露糖苷病的效果怎么样？

Lamzede治疗α-甘露糖苷病的效果怎么样？ Lamzede适用于治疗成人和儿童患者的α-甘露糖苷病非中枢神经系统表现，疗效显著。建议患者在医生的指导下用药，对症治疗。 试验1 (NCT01681953)是一项针对成人和儿童α-甘露糖苷病患者的3期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组试验。该试验评估了52周内拉米泽德的疗效，剂量为1 mg/kg，每周静脉输注。 共纳入25例患者(男14例，女11例)，其中成人患者13例(年龄范围:≥18至35岁；平均:25岁)和12名儿童患者(年龄范围:≥6岁至< 18岁；平均:11年)；所有患者均为白人。未收集种族数据。所有患者的α-甘露糖苷酶活性均低于正常值的11%，且在基线时在8至29 mol/h/mg范围内。除一名患者外，所有患者对LAMZEDE均不敏感。15名患者(8名成人和7名儿童)接受了 LAMZEDE和10名患者(5名成人和5名儿童)服用安慰剂。所有患者均完成了试验。 在第12个月、3分钟爬楼梯试验(3MSCT)、6分钟步行试验(6MWT)和强迫肺活量(FVC) (%预测)评估的临床终点疗效结果支持LAMZEDE组，并通过降低血清寡糖浓度得到支持。表2所示为3MSCT、6MWT、FVC (%预测)和血清寡糖浓度的结果。 表2:在12个月期间接受Lamzede或安慰剂治疗的α-甘露糖苷病成人和儿童患者的临床终点和血清寡糖自基线的变化 表 平均值=样本平均值，SD =标准偏差。对于每个终点，使用包括基线年龄、终点基线值作为协变量的协方差分析计算调整平均值的治疗差异(95% CI)。未估算FVC (%预测)的缺失数据。 在一项单臂试验中对小于6岁(NCT02998879)患者使用Lamzede，所有患者的α-甘露糖苷酶活性均低于基线时正常值的10%。 该试验纳入了5名年龄在3.7至5.9岁之间的患者，平均年龄为4.5年。4名患者为白人，1名患者未记录人种；男性3例，女性2例。患者每周接受一次LAMZEDE 1 mg/kg静脉输注(4名患者接受了24个月，1例患者持续40个月)。 该试验结果显示，第24个月血清寡糖自基线的平均(SD)绝对和百分比变化分别为-7.7 (4.27) μmol/L和-65.8% (23.1%)。 相关热文推荐：Lamzede使用注意事项？

Lamzede使用注意事项 1.超敏反应，包括过敏反应 过敏反应和严重超敏反应体征和症状包括发绀、低血压、呕吐、荨麻疹、红斑、面部肿胀、发热和震颤。 Lamzede给药前，考虑使用抗组胺药、解热镇痛药和/或皮质类固醇进行预处理。适当的医疗支持措施，包括心肺复苏设备，应在LAMZEDE给药期间随时可用。 如果出现严重的超敏反应(如过敏反应)，立即停用Lamzede，并开始适当的药物治疗。考虑严重超敏反应(包括过敏反应)后重新给予Lamzede的风险和益处。使用较慢的输注速率可能会对患者进行再激发。在有严重超敏反应的患者中，可考虑对LAMZEDE采取脱敏措施。如果决定重新给药LAMZEDE，确保患者耐受输注。如果患者耐受输注，则可增加速率以达到推荐剂量。 如果发生轻度或中度超敏反应，考虑减慢输注速度或暂时停止Lamzede给药。 2.输液相关反应 Lamzede给药前，考虑使用抗组胺药、解热药和/或皮质类固醇进行预处理，以降低输注相关反应(IAR)的风险。然而，接受预处理后的患者仍可能发生IAR。 如果出现严重的IAR，立即停用LAMZEDE并开始适当的药物治疗。考虑严重IAR后重新服用Lamzede的风险和益处。使用较慢的输注速率可能会对患者进行再激发。一旦患者耐受输注，可增加输注速率以达到推荐输注速率。 如果出现轻度或中度IAR，考虑减慢输注速度或暂时停止给药。 3.胚胎毒性 对于有生殖潜力的雌性，在开始Lamzede治疗前，确认患者未怀孕。告知有生殖潜力的男士在Lamzede治疗期间以及如果停用Lamzede则在最后一次给药后14天内使用有效避孕方法。 以上就是Lamzede使用注意事项的内容，更多详情可以阅读药物说明书，建议患者遵医嘱用药，对症治疗。 相关热文推荐：Lamzede不良反应有哪些？

Lamzede可以用于治疗成人和儿童患者的α-甘露糖苷病非中枢神经系统表现，疗效显著，已经获得了美国FDA批准上市。但Lamzede也是有不良反应的，具体如下： 在试验1中评估了Lamzede的安全性，试验1共包括15名接受Lamzede治疗的患者(8名成人患者，年龄在18-35岁之间，7名儿童患者，年龄在6-17岁之间；9男，6女)伴α-甘露糖苷病。所有患者均接受Lamzede治疗1 mg/kg，每周静脉输注，持续52周。 在1例(7%)接受Lamzede治疗的患者中，报告了急性肾衰竭的严重不良反应。表1列出了试验1中至少2名接受Lamzede治疗的患者发生的不良反应。 表1:试验1中使用Lamzede治疗的成人和儿童α-甘露糖苷病患者的不良反应(≥2名患者) 表 1“尿路感染”由类似术语组成。 试验2和3的不良反应 在试验2中，5例3至5岁的α-甘露糖苷病儿童患者(3男2女)每周接受Lamzede治疗，平均暴露时间为121周。 一名接受LAMZEDE治疗的患者(20%)出现严重反应(在同一情况下出现寒战和高热)。5名患者中至少2名发生的不良反应(除上述试验1中已确定的不良反应外)包括:咳嗽、中耳炎、鼻炎、结膜炎、跌倒、韧带扭伤、口咽疼痛、面部肿胀和上呼吸道感染。 试验3是一项综合分析，汇总了针对α-甘露糖苷病患者的LAMZEDE期、2期和3期试验的累积数据库。年龄在6至35岁(14名成人，19名儿童)的总计33名患者(20名男性，13名女性)每周接受LAMZEDE治疗，成人患者平均暴露89周，儿童患者平均暴露155周。 一名患者因重复IAR退出试验，并在暂停89周后成功重新引入。 至少10%的患者发生的不良反应(除了上述试验1和2中已经确定的不良反应之外)包括上腹痛、挫伤、表皮脱落、腰椎穿刺后综合征、伤口、体重增加、红斑、皮疹和拔牙。 部分不良反应描述 急性肾功能衰竭 38名患者中有1名(3%)发生过1次急性肾衰竭。该患者暂停LAMZEDE治疗4周，急性肾衰竭在诊断后12周内消退。注意到该患者服用了布洛芬的合用药物。 免疫球蛋白A血管炎 38名产生高水平抗药物抗体(ADA)的患者中有1名(3%)发生免疫球蛋白A血管炎(IgAV)，报告为过敏性紫癜。 38例患者中有1例(3%)无癫痫发作史，发作次数超过1次。不能排除该患者癫痫发作的发生与Lamzede暴露之间的关系。 小儿患者 36%的成人患者和58%的儿童患者报告了总体超敏反应。 免疫原性:抗药物抗体相关的不良反应 与ADA阴性患者(80%对20%)相比，在接受LAMZEDE治疗并产生抗vel Manasα-tycv抗体(抗药物抗体，ADA)的患者中，输注相关反应(包括过敏反应和严重超敏反应)的发生率较高。 在试验1中，在接受长达52周的LAMZEDE治疗后，5名ADA阳性患者中有1名出现严重超敏反应，该患者的ADA水平在试验中所有ADA阳性患者中最高。在试验2中，使用LAMZEDE治疗长达174周后，4名ADA阳性儿童患者中有2名出现IAR。在试验3中，33名患者中有3名(9.1%)报告了IARs其中两名患者为ADA阳性(试验1中描述了这两名患者中的一名)；1例ADA阴性。 相关热文推荐：Lamzede使用方法步骤？

Lamzede使用方法步骤 Lamzede是由Chiesi集团研发的，于2023年2月16日获得美国FDA批准上市，适用于治疗成人和儿童患者的α-甘露糖苷病非中枢神经系统表现。Lamzede具体的使用步骤如下。 在制备过程中使用无菌技术。按照以下方式重构Lamzede: 1.根据患者的体重(单位为kg)和建议剂量确定要重新配制的LAMZEDE药瓶数量。将药瓶数量四舍五入至下一个整数。 2.将小瓶从冰箱中取出，并放置约30分钟，使小瓶达到室温。 3.通过沿每个药瓶的内壁缓慢注入5 mL注射用无菌水来重新配制每个药瓶。避免将注射用无菌水用力加入小瓶中或直接加入冻干粉中，以尽量减少起泡。 4.将重新配制好的小瓶放在桌子上5-15分钟。然后轻轻倾斜并摇晃每个药瓶15–20秒，以加快溶出度。每瓶的浓度为2 mg/mL。请勿倒置、旋转或摇晃药瓶。 5.目视检查小瓶中的重新配制溶液是否有颗粒物和变色。溶液应清澈至微乳白色。由于Lamzede的性质，溶液中可能偶尔会含有一些呈白色细绳或半透明纤维形式的蛋白质颗粒，这些颗粒将在输注过程中被在线过滤器去除。如果存在不透明颗粒或溶液变色，请将其丢弃。 6.小心缓慢地从小瓶中取出所需体积的药物，以避免在注射器中产生泡沫。如果溶液的体积超过一个注射器的容量，准备所需数量的注射器，以便在输注过程中快速更换注射器。丢弃小瓶中剩余的未使用部分。 重构溶液的储存 7.如果未立即使用重新配制的Lamzede药瓶，请将药瓶在2°C至8°C(36°F至46°F)的冷藏条件下储存24小时(包括输注时间)。冷藏期间避光保护。不要冷冻。 8.重新配制的LAMZEDE小瓶必须在从冰箱中取出后10小时内输注，包括总输注时间。如果10小时内未使用，则丢弃。 9.在制备后24小时内输注重构溶液，包括在冰箱中的储存时间、室温下的时间和输注持续时间。 以上就是Lamzede使用方法步骤的内容，建议患者在医生指导下用药，对症治疗，更多详情可以阅读说明书。 热文推荐：康奈非尼能治疗野生型braf黑色素瘤吗？