拉米泽德(Lamzede)说明书,用法用量,作用功效,注意事项及价格？

欧洲药品评审局(EMA)于2018年3月23日批准凯西(Chiesi Farmaceutici SpA)制药公司的拉米泽德Velmanase Alfa (商品名: Lamzede)粉针剂上市，用于治疗无神经学临床表现的轻至中度α-甘露糖苷酶病，以下详细介绍拉米泽德(Lamzede)说明书,用法用量,作用功效,注意事项及价格。

拉米泽德(Lamzede)适应症

拉米泽德适用于治疗成人和儿童患者的α-甘露糖苷病非中枢神经系统表现。

拉米泽德(Lamzede)用法用量

1、拉米泽德给药前，考虑使用抗组胺药、解热镇痛药和/或皮质类固醇进行预处理。

2、LAMZEDE的推荐剂量为1mg/kg(实际体重)，每周静脉输注一次。

3、输液总量根据患者的实际体重确定，对于体重高达49 kg的患者，输液时间应至少持续60分钟。患者体重50 kg及以上的小鼠应以25mL/小时的最大输注速率输注，以控制蛋白质负荷。

4、如果错过一次或多次给药，应尽快重新开始治疗，只要至少是从下次计划给药开始3天。如果是在下一次计划给药后3天内，则按照计划仅给予下一次剂量。

拉米泽德(Lamzede)的作用

α-甘露糖苷酶病是一种溶酶体贮积病，由甘露糖苷酶α类2B成员1中的基因变异引起的α-甘露糖苷酶活性降低引起。α甘露糖苷酶催化积累的含甘露糖寡糖的降解。α-甘露糖苷酶的缺乏导致各种组织中富含甘露糖的寡糖在溶酶体内积累。拉米泽德(Lamzede)提供了α-甘露糖苷酶的外源来源。拉米泽德(Lamzede)通过与细胞表面的甘露糖-6-磷酸受体结合而被内在化，并被转运到溶酶体中，在溶酶体中被认为发挥酶活性。

拉米泽德(Lamzede)功效

批准Lamzede是基于多个临床试验的疗效和安全性数据，包括一项3期研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT01681953)和一项2期试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT02998879)。

3期试验包括患有α-甘露糖苷症的成人和儿童患者，他们被随机分配接受每周1mg/kg的Lamzede静脉输注(n=15)或安慰剂(n=10)超过52周。与安慰剂相比，在12个月时，Lamzede治疗证明了3分钟爬楼梯试验、6分钟步行试验和用力肺活量的改善。此外，血清寡糖浓度的降低支持了Lamzede的功效。

单组2期试验评估了在5名小于6岁的α-甘露糖苷症患者中每周一次静脉输注1mg/kg的Lamzede。在24个月时，血清寡糖相对于基线的平均绝对变化和百分比变化分别为-7.7 (4.27) μmol/L和-65.8% (23.1%)。

拉米泽德(Lamzede)注意事项

1、超敏反应，包括过敏反应

在接受拉米泽德治疗的患者中，曾报告过包括过敏反应在内的超敏反应。

处理措施：

拉米泽德给药前，考虑使用抗组胺药、解热镇痛药和/或皮质类固醇进行预处理。适当的医疗支持措施，包括心肺复苏设备，应在LAMZEDE给药期间随时可用。

（1）如果出现严重的超敏反应(如过敏反应)，立即停用拉米泽德，并开始适当的药物治疗。考虑严重超敏反应(包括过敏反应)后重新给予拉米泽德的风险和益处。使用较慢的输注速率可能会对患者进行再激发。在有严重超敏反应的患者中，可考虑对LAMZEDE采取脱敏措施。如果决定重新给药LAMZEDE，确保患者耐受输注。如果患者耐受输注，则可增加速率以达到推荐剂量。

（2）如果发生轻度或中度超敏反应，考虑减慢输注速度或暂时停止给药。

2、输液相关反应

在接受拉米泽德治疗的患者中，曾有输注相关反应(IAR)的报告。

拉米泽德给药前，考虑使用抗组胺药、解热药和/或皮质类固醇进行预处理，以降低输注相关反应(IAR)的风险。然而，接受预处理后的患者仍可能发生IAR。

处理措施：

（1）如果出现严重的IAR，立即停用LAMZEDE并开始适当的药物治疗。考虑严重IAR后重新服用拉米泽德的风险和益处。使用较慢的输注速率可能会对患者进行再激发。一旦患者耐受输注，可增加输注速率以达到推荐输注速率。

（2）如果出现轻度或中度IAR，考虑减慢输注速度或暂时停止给药。

拉米泽德(Lamzede)价格

据了解，LAMZEDE规格为10mg参考价格约为12100元左右。

目前该药并未在中国上市，患者可以选择自己前往国外购买拉米泽德(Lamzede)，也可以选择信赖国内海外医疗服务机构来帮助自己购买，省心省力。

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