Lamzede不良反应有哪些？

Lamzede可以用于治疗成人和儿童患者的α-甘露糖苷病非中枢神经系统表现，疗效显著，已经获得了美国FDA批准上市。但Lamzede也是有不良反应的，具体如下：

在试验1中评估了Lamzede的安全性，试验1共包括15名接受Lamzede治疗的患者(8名成人患者，年龄在18-35岁之间，7名儿童患者，年龄在6-17岁之间；9男，6女)伴α-甘露糖苷病。所有患者均接受Lamzede治疗1 mg/kg，每周静脉输注，持续52周。

在1例(7%)接受Lamzede治疗的患者中，报告了急性肾衰竭的严重不良反应。表1列出了试验1中至少2名接受Lamzede治疗的患者发生的不良反应。

表1:试验1中使用Lamzede治疗的成人和儿童α-甘露糖苷病患者的不良反应(≥2名患者)

1“尿路感染”由类似术语组成。

试验2和3的不良反应

在试验2中，5例3至5岁的α-甘露糖苷病儿童患者(3男2女)每周接受Lamzede治疗，平均暴露时间为121周。

一名接受LAMZEDE治疗的患者(20%)出现严重反应(在同一情况下出现寒战和高热)。5名患者中至少2名发生的不良反应(除上述试验1中已确定的不良反应外)包括:咳嗽、中耳炎、鼻炎、结膜炎、跌倒、韧带扭伤、口咽疼痛、面部肿胀和上呼吸道感染。

试验3是一项综合分析，汇总了针对α-甘露糖苷病患者的LAMZEDE期、2期和3期试验的累积数据库。年龄在6至35岁(14名成人，19名儿童)的总计33名患者(20名男性，13名女性)每周接受LAMZEDE治疗，成人患者平均暴露89周，儿童患者平均暴露155周。

一名患者因重复IAR退出试验，并在暂停89周后成功重新引入。

至少10%的患者发生的不良反应(除了上述试验1和2中已经确定的不良反应之外)包括上腹痛、挫伤、表皮脱落、腰椎穿刺后综合征、伤口、体重增加、红斑、皮疹和拔牙。

部分不良反应描述

急性肾功能衰竭

38名患者中有1名(3%)发生过1次急性肾衰竭。该患者暂停LAMZEDE治疗4周，急性肾衰竭在诊断后12周内消退。注意到该患者服用了布洛芬的合用药物。

免疫球蛋白A血管炎

38名产生高水平抗药物抗体(ADA)的患者中有1名(3%)发生免疫球蛋白A血管炎(IgAV)，报告为过敏性紫癜。

38例患者中有1例(3%)无癫痫发作史，发作次数超过1次。不能排除该患者癫痫发作的发生与Lamzede暴露之间的关系。

小儿患者

36%的成人患者和58%的儿童患者报告了总体超敏反应。

免疫原性:抗药物抗体相关的不良反应

与ADA阴性患者(80%对20%)相比，在接受LAMZEDE治疗并产生抗vel Manasα-tycv抗体(抗药物抗体，ADA)的患者中，输注相关反应(包括过敏反应和严重超敏反应)的发生率较高。

在试验1中，在接受长达52周的LAMZEDE治疗后，5名ADA阳性患者中有1名出现严重超敏反应，该患者的ADA水平在试验中所有ADA阳性患者中最高。在试验2中，使用LAMZEDE治疗长达174周后，4名ADA阳性儿童患者中有2名出现IAR。在试验3中，33名患者中有3名(9.1%)报告了IARs其中两名患者为ADA阳性(试验1中描述了这两名患者中的一名)；1例ADA阴性。

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