Lamzede治疗α-甘露糖苷病的效果怎么样？

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医学编辑李会

2023-03-15 15:15

Lamzede治疗α-甘露糖苷病的效果怎么样

Lamzede适用于治疗成人和儿童患者的α-甘露糖苷病非中枢神经系统表现，疗效显著。建议患者在医生的指导下用药，对症治疗。

试验1 (NCT01681953)是一项针对成人和儿童α-甘露糖苷病患者的3期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组试验。该试验评估了52周内拉米泽德的疗效，剂量为1 mg/kg，每周静脉输注。

Lamzede

共纳入25例患者(男14例，女11例)，其中成人患者13例(年龄范围:≥18至35岁；平均:25岁)和12名儿童患者(年龄范围:≥6岁至< 18岁；平均:11年)；所有患者均为白人。未收集种族数据。所有患者的α-甘露糖苷酶活性均低于正常值的11%，且在基线时在8至29 mol/h/mg范围内。除一名患者外，所有患者对LAMZEDE均不敏感。15名患者(8名成人和7名儿童)接受了

LAMZEDE和10名患者(5名成人和5名儿童)服用安慰剂。所有患者均完成了试验。

在第12个月、3分钟爬楼梯试验(3MSCT)、6分钟步行试验(6MWT)和强迫肺活量(FVC) (%预测)评估的临床终点疗效结果支持LAMZEDE组，并通过降低血清寡糖浓度得到支持。表1所示为3MSCT、6MWT、FVC (%预测)和血清寡糖浓度的结果。

表1:在12个月期间接受Lamzede或安慰剂治疗的α-甘露糖苷病成人和儿童患者的临床终点和血清寡糖自基线的变化。

	LAMZEDE (n=15)	安慰剂(n=10)	治疗差异(95% CI)
3MSCT(步长/分钟)
基线平均值(SD)	52.9 (11.2)	55.5 (16.0)	-
自基线的平均绝对变化(SD)	0.6 (8.6)	-2.4 (5.5)	2.6 (-3.8, 9.1)
自基线的平均相对变化(%)(SD)	0.5 (16.1)	-3.6 (13.1)	3.4 (-9.5, 16.3)
FVC (%预测)
基线平均值(SD)	81.7 (20.7)	90.4 (10.4)	-
自基线的平均绝对变化(SD)	8.2 (9.9)	2.0 (12.6)	5.5 (-5.0, 16.1)
自基线的平均相对变化(%)(SD)	11.4 (13.1)	1.9 (15.4)	7.4 (-5.7, 20.5)
6MWT(米)
基线平均值(SD)	459.6 (72.3)	465.7 (140.5)	-
自基线的平均绝对变化(SD)	4.4 (46.1)	-4.6 (40.8)	7.4 (-30.7, 45.5)
自基线的平均相对变化(%)(SD)	1.2 (9.8)	-0.8 (10.8)	1.6 (-7.2, 10.4)
血清低聚糖(μmol/L)
基线平均值(SD)	6.8 (1.2)	6.6 (1.9)	-
自基线的平均绝对变化(SD)	-5.1 (1.2)	-1.6 (1.7)	-3.5 (-4.4, -2.6)
自基线的平均相对变化(%)(SD)	-75.8 (11.2)	-20.3 (24.0)	-55.6 (-69.3, -41.9)