普纳替尼主要用于治疗对达沙替尼或尼洛替尼治疗无效的患者，或不能耐受达沙替尼或尼洛替尼的患者，以及不适合伊马替尼后续治疗的患者。普纳替尼也可用于治疗具有基因突变的患者，该基因突变使患者对伊马替尼、达沙替尼或尼洛替尼产生耐药。 普纳替尼在中国大陆没有上市，价格也就无从说起。如果在香港的话可以去看一下明德国际医院、嘉诺撒医院、香港养和医院等有名的医院。不过价格和美国原研药价差不多，每盒在十万元人民币左右，这也就解释了为什么越来越多的患者选择仿制版普纳替尼。

普纳替尼Ponatinib是一种激酶抑制剂，作为一种抗癌药物，适用于为治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的有慢性相，加速相，或母细胞相慢性粒性白血病（CML）成年患者。 普纳替尼在中国还没有上市，也没有仿制药。在美国，原研药的规格只有45mg*30片/盒这一种，售价约合人民币12万元，恐怕只有极少数的患者吃得起。仿制药方面，孟加拉和印度分别仿制了普纳替尼，规格有15mg*30片/盒和45mg*30片/盒两种，孟加拉版普纳替尼的售价为3000元/8000元，印度版普纳替尼的售价为8000元/13400元。仿制版普纳替尼的性价比可以说是极高的。

普纳替尼于2012年12月14日获FDA批准上市，用于ABL T315I突变的慢性粒细胞白血病（CML）或费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病（ALL）的治疗，也可用于对以往酪氨酸激酶抑制剂 （TKI）耐药或不耐受的CML 或ALL的治疗。 普纳替尼是一种多靶点受体酪氨酸激酶抑制剂（TKI），伊马替尼为第一代TKI，达沙替尼、尼洛替尼和博舒替尼为第二代TKI，普纳替尼为第三代TKI，这些药物都可通过占据BCR/ABL蛋白结合ATP的位点，抑制该酶的活性，ABL1常见突变的治疗方案：伊马替尼目前仍然是一线标准治疗药物；尼洛替尼适用于含有ABL突变型V299L，T315A，F317L/V/I/C的患者治疗；达沙替尼适用于含有ABL突变型Y253H，E255K/V，F359V/C/I 的患者治疗；普纳替尼适用于含有ABL突变型T315I的患者治疗。

通用名：普纳替尼 商品名：Iclusig 英文名：Ponatinib 规格： 45mg/粒 包装：30粒/瓶 储藏：30°C以下保存 有效期：36个月 【适应症】普纳替尼是一种激酶抑制剂，适用于为治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的有慢性相，加速相，或母细胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者。 【用法用量】45 mg有或无食物口服每天1次 【疗程】只要患者持续受益，本品治疗均持续至疾病进展或患者不再耐受该治疗。 【不良反应】最常见非血液学不良反应(≥20%)是高血压，皮疹，腹痛，疲乏，头痛，干皮肤，便秘，关节痛，恶心，和发热。血液学不良反应包括血小板减少，贫血，中性粒细胞减少，淋巴细胞减少，和白细胞减少。 【注意事项】由于普纳替尼有引起致命性血凝块和严重血管狭窄的风险，高血压患者应控制其血压，若出现血凝块阻塞动脉或静脉的体征，应立即停止使用帕纳替尼。 【价格渠道】普纳替尼目前没有在中国上市。美国阿瑞雅德制药公司（ARIAD）生产普纳替尼于2012年就已经被FDA批准上市，但由于“存在危及生命的血块和血管严重缩窄的风险”，因此在2013年10月31日暂停销售。2013年12月20日部分解除这一暂停，普纳替尼被修改为处方信息，新的“黑匣子警告”和“风险评估和缓解策略”，以更好地评估使用该药物的风险和益处。目前在美国、香港和欧洲等地区均已上市销售。美国和香港地区售价相当：45mg*30粒/盒，零售价约6万元人民币。普纳替尼仿制药有孟加拉版和印度版。

普纳替尼是一种口服BCR-ABL1抑制剂，被美国FDA批准用于治疗携带费城染色体的晚期白血病，特别是含有T315I突变，对先前批准的BCR-ABL1抑制剂产生抗性。那普纳替尼治疗白血病的效果和安全性如何？ 普纳替尼在难治CML患者和T315I突变的CML患者中表现出良好疗效。为了调查普纳替尼作为一线治疗慢性期CML的疗效和安全性，该项单臂Ⅱ期临床研究于2012年5月3日至2013年9月24日招募早期(<6个月)慢性期CML患者，予以口服普纳替尼，每天一次。在2013年7月25日之前入组的患者给予起始剂量为每天45  mg，后因为组织耐受性的原因，本研究降低了起始剂量，每天给予起始剂量为30 mg。在2013年10月6日，由于普纳替尼引起的血管并发症受到FDA的警告，本研究每天给予所有患者81 mg阿司匹林，并且降低普纳替尼剂量至每天30 mg或25 mg。主要研究终点为符合数据方案分析中达到细胞遗传学完全缓解的患者的比例。 结果显示，共招募51例患者。中位随访20.9个月(14.9～25.2个月)。43例患者每天接受45 mg普纳替尼，8例患者每天接受30 mg。46例患者中有43例(94%)在6个月时达到细胞遗传学完全缓解。发生率最高的不良反应包括皮肤相关反应(35例，69%)、脂肪酶升高(32例，63%)。25例患者(49%)发生心血管事件(主要是高血压)。15例患者(29%)发生3～4级骨髓抑制。5例患者(10%)出现血管或血管闭塞性疾病。43例患者(85%)在某些时间需要中断治疗，45例患者(88%)需要降低剂量。

普纳替尼是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，于2012年被美国FDA批准上市，适用于治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的有慢性相，加速相，或母细胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者。 通过研究普纳替尼发现该药物治疗胃癌的效果不错，在2017年就被授予治疗胃癌的孤儿药资格。 【普纳替尼剂量】45 mg有或无食物口服每天1次 【普纳替尼剂型和规格】15 mg和45 mg 【普纳替尼注意事项】时刻注意充血性心衰、高血压、胰腺炎、出血、心律失常、患者身体的各项数据。肿瘤溶解综合征：开始用Iclusig治疗前确保水化和纠正高尿酸水平.伤口愈合受到损害和胃肠道穿孔：在接受大型手术患者中短暂中断治疗。孕妇和母乳期：可能致胎儿危害。劝告妇女对胎儿的潜在风险，孕妇生下来的孩子可能会有遗传性白血病。 【普纳替尼不良反应】最常见非-血液学不良反应(≥20%)是高血压，皮疹，腹痛，疲乏，头痛，干皮肤，便秘，关节痛，恶心，和发热。血液学不良反应包括血小板减少，贫血，中性粒细胞减少，淋巴细胞减少，和白细胞减少。

帕纳替尼是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，onatinib在体外抑制ABL和T315I突变体ABL酪氨酸激酶的活性有IC50浓度分别为0.4和2.0 nM。Ponatinib抑制另外的激酶在体外的活性有IC50浓度0.1和20 nM间，包括VEGFR，PDGFR，FGFR，EPH受体和激酶的SRC家族，和KIT，RET，TIE2，和FLT3的成员。Ponatinib在体外抑制表达天然或突变体BCR-ABL，包括T315I细胞的生存能力。那帕纳替尼能治疗什么病症？ [1] 慢性粒细胞白血病 （CML） 和费城染色体阳性（Ph +）急性淋巴细胞白血病 （ALL）。 [2] 一些形式的慢性粒细胞性白血病，那些有 T315I 基因突变的是对目前的治疗方法，如伊马替尼（格列卫） 耐药。 [3] 通过研究普纳替尼发现该药物治疗胃癌的效果不错，在2017年就被授予治疗胃癌的孤儿药资格。普纳替尼用于胃癌三线治疗，普纳替尼(Ponatinib)是胃癌领域首个获得成功的小分子抗血管生成抑制剂。血管生成是肿瘤生长和增殖的重要过程，普纳替尼(Ponatinib)选择性的抑制介导肿瘤血管生成主要通路VEGFR-2，抑制血管生成。

Iclusig（Ponaxen）是阿瑞雅德（Ariad）开发的三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKIs），商品名为Iclusig。其经过一期和二期临床试验，于2012年12月14日被美国食品药品管理局（FDA） 特许经过快速审批上市销售，用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病（ALL）。 尽管第一代、二代TKIs改善了CML及Ph+ALL患者的临床结局，但耐药仍发生在一些BCR-ABL突变患者中，尤其是T315I突变。在第三代TKIs普纳替尼获批之前，市场上没有TKIs能克服这些BCR-ABL突变患者耐药、难治或不耐受的情况。 Iclusig（Ponaxen） 普纳替尼（Ponaxen）的注册二期临床研究中，共收入449例CML或Ph+急淋患者（其中慢性期CML病人267例）。疗效分析显示，在慢性期CML患者中，主要细胞遗传学总反应率为56%（其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是51%和70%），主要分子学总反应率34%（其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是27%和56%）。 在加速期CML、急变期CML和Ph+急淋患者中，普纳替尼取得的主要血液学反应率分别为55%、31%和41%。因此，普纳替尼是一种强有效的口服TKIs，对于难治性的CML患者，尤其有T315I突变的患者来说，该药成为非常重要的临床选择。 美国食品药品监督管理局（FDA）的药物评价和研究中心血液和肿瘤产品室主任Richard Pazdur，M.D.说：“Iclusig 普纳替尼（Ponaxen）的批准是重要的因为对其他药物不反应的CML患者提供治疗选择，尤其是有T315I 突变很少治疗选择的患者”“普纳替尼（Ponaxen）是今年底被批准治疗CML的第三个药物和治疗ALL的第二个药物，证实FDA承诺为罕见疾病患者批准安全和有效药物。”

通用名称：帕纳替尼 商品名称：lclusig 全部名称：普纳替尼,帕纳替尼,Ponatinib,lclusig,Ponaxen 【适应证和用途】 帕纳替尼（Iclusig）是一种激酶抑制剂，适用于为治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的有慢性相，加速相，或母细胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者或对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病(Ph+ALL)。这个适应证是根据反应率。没有用Iclusig的试验证明改善疾病相关症状或增加生存。 【剂量和给药方法】 45 mg有或无食物口服每天1次。 【剂型和规格】15mg和45mg 【禁忌证】 无。 【警告和注意事项】 ● 充血性心衰：监视患者充血性心衰的体征和症状和临床有指针时治疗。 ● 高血压：监视高血压和临床有指针时治疗。 ● 胰腺炎：每月监视血清酯酶； 中断或终止Iclusig。 ● 出血：对严重出血中断Iclusig. ● 液体潴留：监视患者for 液体潴留； 中断，reduce，or 终止Iclusig。 ● 心律失常：监视心律失常的症状。 ● 骨髓抑制：血小板减少，中性粒细胞减少，和贫血可能需要中断或减低剂量。每两周监视全细胞计数共3个月和然后每月和当临床上指示。对ANC < 1000/mm3或血小板减少 < 50,000/ mm3中断Iclusig。 ● 肿瘤溶解综合征：开始用Iclusig治疗前确保水化和纠正高尿酸水平. ● 伤口愈合受到损害和胃肠道穿孔：在接受大型手术患者中短暂中断治疗。 ● 胚胎-胎儿毒性：可能致胎儿危害。劝告妇女对胎儿的潜在风险。 【不良反应】 最常见非-血液学不良反应(≥ 20%)是高血压，皮疹，腹痛，疲乏，头痛，干皮肤，便秘，关节痛，恶心，和发热。血液学不良反应包括血小板减少，贫血，中性粒细胞减少，淋巴细胞减少，和白细胞减少。 【药物相互作用】强CYP3A抑制剂：如果共同给药不能避免减低 Iclusig剂量 【特殊人群中使用】未曾在小于18岁患者中试验Iclusig的安全性和疗效。

帕纳替尼作为一种抗癌药物，适用于治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的有慢性相，加速相，或母细胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者。那帕纳替尼治疗效果怎么样？ 最新临床研究表明对于CP-CML患者，帕纳替尼治疗和移植治疗后的24个月总生存率（OS）分别为84%和60.5%，48个月OS分别为72.7%和55.8%，中位总生存率分别为未达和103.3个月。对于AP-CML患者，帕纳替尼治疗和移植后的24个月OS和48个月OS均无明显差异，中位OS分别为未达和55.6个月。对于BP-CML患者，帕纳替尼治疗后的24个月和48个月OS率低于接受移植治疗的患者，中位OS分别为7个月和10.5个月。类似地，Ph+ ALL患者经帕纳替尼治疗后的OS较移植后差，中位OS分别为6.7个月和32.4个月。 研究人员表示，对于伴T315I突变的CP-CML，除移植之外，帕纳替尼单药治疗是延长总生存期的另一选择。

普纳替尼（Ponaxen）是一种激酶抑制剂，2012年12月14日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准普纳替尼用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病（CML）及 费 城 染 色 体 阳 性（Ph+） 的急 性 淋 巴 细 胞 白 血 病(ALL)。 普纳替尼（Ponaxen） 临床试验PACE试验中评估了普纳替尼在CML和费城染色体阳性ALL患者中对达沙替尼（Sprycel）或尼罗替尼（Tasigna）耐药或不耐受或T315I突变的疗效和安全性。试验纳入共449名接受过2到3次TKI治疗CP-CM的患者用起始剂量为45mg / d的普纳替尼治疗。 试验结果显示，在平均56.8个月随访期间，267例患者中，有60％（n=159）达到主要细胞遗传学缓解（MCyR）。54%（n=144）的患者达到完全细胞遗传学缓解。40％（n=108）的患者达到主要分子学缓解（MMR），24％（n=64）达到分子学缓解。在中位随访期间，12个月估计有82％的患者达到MCyR，5年时达到MMR的患者估计有59％持续缓解。 研究人员发现，缓解与长期结果相关。预计5年无进展生存期（PFS）为53％，总生存期（OS）为73％。PFS和OS率在耐药/不耐受和T315I亚组中相当。 试验中在≥20％的慢性期CML患者中发生的最常见的不良反应包括高血压，皮疹，腹痛，疲劳，头痛，动脉缺血，皮肤干燥，便秘，关节痛，恶心，发热，周围神经病变，肌痛，四肢疼痛，背痛和腹泻。

普纳替尼（Ponaxen）是一种激酶抑制剂，作为一种抗癌药物，适用于为治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的有慢性相，加速相，或母细胞相慢性粒性白血病（CML）成年患者。 普纳替尼（Ponaxen） Ponaxen规格是多少，如何服用？ 普纳替尼剂型和规格每片15mg和45mg，普纳替尼推荐剂量：45mg，口服每天1次，有或无食物均可，直至出现疾病进展或不耐受的毒副作用。 对于伴有危险因素的患者，30mg开始的初始剂量可能是更安全和有效的剂量。患者服用普纳替尼应根据标准临床指南对患者进行监测。如果在3个月（90天）内没有发生完整的血液学反应，需要调整剂量或中断给药。 药物相互作用：CYP3A4酶能促进帕纳替尼的代谢，所以在用药期间，应避免同时使用强效CYP3A4抑制剂。 药物禁忌：无明显药物禁忌，但有肝功能障碍、心脏功能障碍及血栓患者应慎用该药。 毒副作用：帕纳替尼的说明书带有加黑框的警告，警示有致血管阻塞、心脏衰竭和肝毒性的风险。帕纳替尼最常见的非血液学不良反应(≥20%)有高血压、皮疹、腹痛、疲乏、头痛、皮肤干燥、便秘、关节痛、恶心和发热。血液学不良反应包括血小板减少症、贫血、中性粒细胞减少、淋巴细胞减少和白细胞减少。 注意事项： 1、帕纳替尼作为治疗白血病的治疗药物。应该采取措施，减少血凝块相关疾病的风险。 2、医生会对心脏这方面疾病发生的风险进行评估，并在帕纳替尼治疗前和治疗期间采取应对措施减少这些风险。 3、如果患者有高血压，医生考虑先降低血压在进行治疗，血压一直在较高水平要考虑中断治疗。 4、有心脏病发作或者卒中病史，要考虑是否接受帕纳替尼的治疗。 5、如果服用帕纳替尼期间，患者应该注意自身可能会发生的症状。 6、患者如果对该治疗有任何问题都应该提出疑问。

Ponaxen（普纳替尼）为新一代酪氨酸激酶抑制剂，对BCR-ABL阳性白血病有显着疗效，如慢性髓细胞白血病(CML)、费城染色体阳性急性淋巴细胞性白血病(Ph+ALL)，甚至在对第一、二代酪氨酸激酶抑制剂出现耐药(如T315I突变)的情况下仍有效。 Ponaxen（普纳替尼） 普纳替尼适用于对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的有慢性相，加速相，或母细胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者或对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病(Ph+ALL)。   普纳替尼（Ponaxen）服用剂量为45 mg有或无食物口服每天1次。服用普纳替尼最常见非-血液学不良反应(≥ 20%)是高血压，皮疹，腹痛，疲乏，头痛，干皮肤，便秘，关节痛，恶心，和发热。血液学不良反应包括血小板减少，贫血，中性粒细胞减少，淋巴细胞减少，和白细胞减少

Ponaxen(普纳替尼)是美国阿瑞雅德（Ariad）开发的三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKIs），于2012年12月14日被美国食品药品管理局（FDA） 批准，用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病（ALL）。 Ponaxen(普纳替尼) 临床试验中评估了普纳替尼在CML和费城染色体阳性ALL患者中的疗效。试验纳入449名CML和Ph+ ALL患者进行普纳替尼的治疗，服用剂量为45mg / 天。 试验结果显示，在中位随访期间，12个月有82％的患者达到主要细胞遗传学缓解（MCyR），5年时达到主要分子学缓解（MMR）的患者估计有59％且持续缓解。 Ponaxen(普纳替尼)治疗慢性粒细胞白血病和Ph+ ALL患者有显著疗效。其中的慢性粒性白血病患者的主要血液学应答(MaHR)中位时间9.5个月；41%的Ph+ ALL患者的主要血液学应答(MaHR)中位时间3.2个月。

美国上市时间 ： 2012年12月14日 第三代酪氨酸激酶抑制剂药物，已经证明为治疗CML的最佳方案。对于晚期疾病的治疗该药或许也是有益的，这一领域恰恰是第二代酪氨酸激酶抑制剂药物束手无策的。需要强调的是 lclusig（普纳替尼）同样具备多激酶抑制剂药物的功能。它具有抑制其他多种酪氨酸激酶的作用，如KIT, PDFGRA, FGFR1, 以及FLT3, 因此也可用于携带上述基因突变的肿瘤患者的治疗。 lclusig（普纳替尼） 临床证据: Ariad制药公司最近在一个会议上宣布了lclusig（普纳替尼）一期试验结果，在2年过程中，MCR率（主要细胞遗传学缓解率）都持久稳定。92%的有T315i突变的患者取得了MCyR（即费城染色体降至35%或更少）。对于没有T315i突变的患者，MCyR率在一年期达到了61%。重要的是，随着时间的推移，缓解是持久的，缓解程度是提高的。对于有T315i突变的患者来说，这种药是一种突破。 副作用: 常见的副作用是皮疹、皮肤干燥、腹痛、头痛和便秘，大多数情况下症状很轻微。然而，FDA称，这种药物的标签将包括一个关于血液凝块和肝毒性的黑框警告。 适应症: 1）T315I阳性的慢性髓性白血病（慢性期、加速期或急变期）、或T315I阳性费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病成人患者；2）慢性期、加速期、急变期的慢性髓性白血病、且不能使用其他酪氨酸激酶抑制剂的成人患者。 给药方法（仅供参考，请严格遵医嘱） 每天45 mg的临床推荐口服剂量

lclusig是一种激酶抑制剂适用于为治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的有慢性相，加速相，或母细胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者或对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病(Ph+ALL)。 lclusig 【用法用量】 1、 45 mg，口服每天1次，有或无食物均可，直至出现疾病进展或不耐受的毒副作用。 2、对血液学和非-血液学毒性调整剂量或中断给药。 【不良反应】 最常见非-血液学不良反应(≥ 20%)是高血压，皮疹，腹痛，疲乏，头痛，干皮肤，便秘，关节痛，恶心，和发热。血液学不良反应包括血小板减少，贫血，中性粒细胞减少，淋巴细胞减少，和白细胞减少。 【药物相互作用】 强CYP3A抑制剂：如果共同给药不能避免减低 普纳替尼剂量。 【注意事项】 由于lclusig有引起致命性血凝块和严重血管狭窄的风险，高血压患者应控制其血压，若出现血凝块阻塞动脉或静脉的体征，应立即停止使用lclusig。

普纳替尼（Ponatinib，lclusig，Ponaxen）作为新一代酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)，对BCR-ABL阳性白血病，如慢性髓细胞白血病(CML)、费城染色体阳性急性淋巴细胞性白血病(Ph+ALL)有显著的治疗效果，甚至在对当前市场上供应的第一、二代TKIs出现耐药(如T315I突变)的情况下仍有效。 【作用机制】 普纳替尼（Ponatinib）是一种激酶抑制剂。Ponatinib在体外抑制ABL和T315I突变体ABL酪氨酸激酶的活性有IC50浓度分别为0.4和2.0 nM。Ponatinib抑制另外的激酶在体外的活性有IC50浓度0.1和20 nM间，包括VEGFR，PDGFR，FGFR，EPH受体和激酶的SRC家族，和KIT，RET，TIE2，和FLT3的成员。Ponatinib在体外抑制表达天然或突变体BCR-ABL，包括T315I细胞的生存能力。在小鼠中，用ponatinib治疗当与对照比较时减低表达天然或T315I突变体BCR-ABL肿瘤的大小。 【适应证和用途】 普纳替尼（Iclusig）是一种激酶抑制剂，适用于为治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的有慢性相，加速相，或母细胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者或对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病(Ph+ALL)。这个适应证是根据反应率。没有用Iclusig的试验证明改善疾病相关症状或增加生存。 【剂量和给药方法】 45 mg有或无食物口服每天1次。 【剂型和规格】 15mg和45mg 普纳替尼（Ponatinib，lclusig，Ponaxen）作为新一代酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)，对BCR-ABL阳性白血病，如慢性髓细胞白血病(CML)、费城染色体阳性急性淋巴细胞性白血病(Ph+ALL)有显著的治疗效果，甚至在对当前市场上供应的第一、二代TKIs出现耐药(如T315I突变)的情况下仍有效。 普纳替尼（Ponatinib，lclusig，Ponaxen） 【作用机制】 普纳替尼（Ponatinib）是一种激酶抑制剂。Ponatinib在体外抑制ABL和T315I突变体ABL酪氨酸激酶的活性有IC50浓度分别为0.4和2.0 nM。Ponatinib抑制另外的激酶在体外的活性有IC50浓度0.1和20 nM间，包括VEGFR，PDGFR，FGFR，EPH受体和激酶的SRC家族，和KIT，RET，TIE2，和FLT3的成员。Ponatinib在体外抑制表达天然或突变体BCR-ABL，包括T315I细胞的生存能力。在小鼠中，用ponatinib治疗当与对照比较时减低表达天然或T315I突变体BCR-ABL肿瘤的大小。 【适应证和用途】 普纳替尼（Iclusig）是一种激酶抑制剂，适用于为治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的有慢性相，加速相，或母细胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者或对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病(Ph+ALL)。这个适应证是根据反应率。没有用Iclusig的试验证明改善疾病相关症状或增加生存。 【剂量和给药方法】 45 mg有或无食物口服每天1次。 【剂型和规格】 15mg和45mg 【禁忌证】 无。 【禁忌证】 无。

帕纳替尼作为一种抗癌药物，适用于治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的有慢性相，加速相，或母细胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者。那患者在服用帕纳替尼治疗时医生有哪些使用建议？ 1、帕纳替尼仍可作为白血病的治疗药物。然而，将采取新措施，以减少血凝块（如心脏病发作、卒中和深静脉血栓形成）相关疾病的风险。 2、医生将会对心脏或循环系统疾病的发生风险进行评估，并会在帕纳替尼治疗前和治疗期间采取措施减少这些风险。 3、如果有高血压病史，医生会提出降低血压的建议，如果血压仍保持较高水平则会考虑中断治疗。 4、如果既往有心脏病发作或卒中病史，医生会慎重考虑帕纳替尼治疗的可行性。 5、如果医生已开具帕纳替尼处方，应警惕血凝块的症状和体征，包括腿部剧烈疼痛或肿胀、突然不明原因的气短、呼吸急促或咳嗽、胸痛、面部、手臂或腿部无力或麻木。如果发现任何相关体征和症状，应立即就医。 6、如果对治疗有任何问题，请咨询医生或药剂师。 7、除非经评估其治疗获益大于风险，有心脏病发作或卒中病史的患者不能使用帕纳替尼。 应评估患者的心血管状态，并在开始帕纳替尼治疗前积极处理心血管风险因素。治疗期间继续监测并优化心血管状态。 9、帕纳替尼治疗期间应控制高血压，如果高血压未得到控制，则应考虑中断帕纳替尼治疗。 10、应密切监测患者发生血管闭塞或血栓栓塞的症状和体征，如果在治疗过程中出现相关症状和体征，应立即中断治疗。

普纳替尼（lclusig）说明书 通用名称：普纳替尼 商品名称：lclusig 全部名称：普纳替尼,帕纳替尼,Ponatinib,lclusig,Ponaxen 适应症： 普纳替尼(lclusig)是一种激酶抑制剂适用于为治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的有慢性相，加速相，或母细胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者或对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病(Ph+ALL)。这个适应证是根据反应率。没有用Iclusig的试验证明改善疾病相关症状或增加生存。 用法用量： 45 mg有或无食物口服每天1次；对血液学和非-血液学毒性调整剂量或中断给药。 不良反应： 最常见非血液学不良反应(≥ 20%)是高血压，皮疹，腹痛，疲乏，头痛，干皮肤，便秘，关节痛，恶心，和发热。血液学不良反应包括血小板减少，贫血，中性粒细胞减少，淋巴细胞减少，和白细胞减少。 禁忌： 本品禁用于己知对普纳替尼或任何辅料过敏的患者。 药物相互作用 强CYP3A抑制剂：如果共同给药不能避免减低 Iclusig剂量 。 药物过量 尚不明确。 药理毒理： Ponatinib是一种激酶抑制剂。Ponatinib在体外抑制ABL和T315I突变体ABL酪氨酸激酶的活性有IC50浓度分别为0.4和2.0 nM。Ponatinib抑制另外的激酶在体外的活性有IC50浓度0.1和20 nM间，包括VEGFR，PDGFR，FGFR，EPH受体和激酶的SRC家族，和KIT，RET，TIE2，和FLT3的成员。Ponatinib在体外抑制表达天然或突变体BCR-ABL，包括T315I细胞的生存能力。在小鼠中，用ponatinib治疗当与对照比较时减低表达天然或T315I突变体BCR-ABL肿瘤的大小。 贮藏： 普纳替尼 需要密封储藏。

帕纳替尼作为一种抗癌药物，用于治疗成人慢性粒细胞白血病。主要是治疗对达沙替尼或尼洛替尼治疗无效的患者，或不能耐受达沙替尼或尼洛替尼的患者，以及不适合伊马替尼后续治疗的患者。那么对于服用帕纳替尼患者应该注意什么? ● 充血性心衰：监视患者充血性心衰的体征和症状和临床有指针时治疗 ● 高血压：监视高血压和临床有指针时治疗 ● 胰腺炎：每月监视血清酯酶； 中断或终止Iclusig ● 出血：对严重出血中断Iclusig ● 液体潴留：监视患者for 液体潴留； 中断，reduce，or 终止Iclusig ● 心律失常：监视心律失常的症状 ● 骨髓抑制：血小板减少，中性粒细胞减少，和贫血可能需要中断或减低剂量。每两周监视全细胞计数共3个月和然后每月和当临床上指示。对ANC < 1000/mm3或血小板减少 < 50，000/ mm3中断Iclusig  ● 肿瘤溶解综合征：开始用Iclusig治疗前确保水化和纠正高尿酸水平  ● 伤口愈合受到损害和胃肠道穿孔：在接受大型手术患者中短暂中断治疗 ● 胚胎-胎儿毒性：可能致胎儿危害。劝告妇女对胎儿的潜在风险