地拉罗司是去铁神药吗?
地拉罗司(deferasirox)化学名为 4-[3,5-二(2-羟基苯基)-1,2,4-三唑-1-基]苯甲酸,是由瑞士诺华制药公司研究开发的铁螯合剂产品,是美国 FDA 批准的第一个能够常规使用的口服驱铁剂,获准在≥2岁 、输血造成的慢性铁负荷过多的患者中使用 , 在欧洲它被推荐作为 6 岁以上地中海贫血铁过载患者的一线用药。
一项多中心、前瞻性临床试验用于评估低危或中危-1骨髓增生异常综合征(MDS)患者使用地拉罗司的安全性及疗效。
研究选择血清铁蛋白≥1000μg/L,有输血依赖且已输红细胞≥20U的患者入组。地拉罗司使用起始剂量为20 mg/kg/d,最高可调至40 mg/kg/d.
共176例患者入组研究,其中173例接受治疗。53%的患者完成12个月的治疗(n =91),其平均血清铁蛋白下降23%,36.7%的患者完成了2年(N =49)治疗,36.5%的患者完成3年的治疗(N = 33)。
研究发现,血清铁蛋白的减少与ALT改善呈显著正相关(P <0.001)。68例(39.3%)患者基线不稳定血浆铁(LPI)升高。13周后,所有LPI基线水平异常的患者均恢复正常。
建议有铁质积聚患者,例如需要长期输血人士(输血量达100毫升/公斤) 及血清铁蛋白超过1000微克/升;对应身体重量,初期建议每日服用20毫克/公斤剂量的地拉罗司。
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