地拉罗司(恩瑞格)治疗铁质积聚的效果如何？

地拉罗司（恩瑞格，Deferasirox）是由瑞士诺华制药公司研究开发的铁螯合剂产品，是美国 FDA 批准的第一个能够常规使用的口服驱铁剂，获准在≥2岁 、输血造成的慢性铁负荷过多的患者中使用。铁螯合剂的应用 大大降低了长期输血患者的死亡率并提高了生活质 量，其临床应用一直受到广泛 的关注和重视。那么，地拉罗司(恩瑞格)治疗铁质积聚的效果如何？

地拉罗司分散片是口服的活性螯合剂，与铁（Fe3+）具有高度选择性。它是具有3个突起的配基，以2:1的比例与铁高亲和性结合。尽管地拉罗司与锌和铜的亲合力非常低，但是给药后血清中这些痕量金属的浓度仍有不同程度的下降。

一项入组64例AA伴输血相关性铁过载患者的单臂、多中心、前瞻性临床研究结果，证实了恩瑞格（地拉罗司）对降低患者铁蛋白水平的有效性及安全性。我国一项以肝脏、胰腺、心脏为监测指标的前瞻性、观察性研究证实了恩瑞格使铁过载患者获得脏器功能的改善。ASH2018年会发布的TELESTO研究结果也证明，恩瑞格持续降低血清铁蛋白水平，同时将心功能损害、肝功能损害、转化为白血病等事件的风险降低36.4%。

恩瑞格（地拉罗司）给药方便，显著降低铁蛋白水平，保护肝脏、心脏、内分泌系统等重要靶器官系统的效果确切，是目前去铁治疗的优选方案。