




地中海贫血症是一种罕见的遗传性疾病,在国内的患者绝大多数采用的治疗方式除了排铁输血以外就是口服地拉罗司分散片进行治疗。口服地拉罗司治疗的安全性和方便些都远比输血要好,副作用也较小。地拉罗司(恩瑞格)是批准用来降低铁负担的药物,推荐起始日剂量为20mg/kg。对于每月接受超过14mL/kg浓缩红细胞(即成人超过4单位/月)输注,并需要减少过量铁暴露的患者可以考虑起始剂量为30mg/kg/天。对于每月接受低于7mL/kg浓缩红细胞(即成人小于2单位/月)输注和需要维持体内铁平衡的患者可以考虑起始剂量为10mg/kg/天。已经对去铁胺治疗有良好反应的患者,可以考虑初始剂量相当于去铁胺剂量的一半。饭前至少30分钟空腹服用,每天1次,最好在每天同一时间服用。
地拉罗司分散片可用于因需要长期输血而引致铁质积聚的患者(如患有地中海贫血症或其他罕见的贫血症),适用于两岁以上儿童及成人服用。对应身体重量,初期建议每日服用20毫克/公斤剂量的地拉罗司,视乎血清铁蛋白指标的改善情况。用法用量是根据患者个人的病情、体质、家族遗传病史和药物的成份等全面情况准确的选择药物、真正做到对病下药,同时以适当的方法、适当的剂量、适当的时间准确用药。注意药物的禁忌、不良反应、相互作用等。
地拉罗司这款药物虽然在国内也有,但却是诺华公司公司的原研进口版本,且未进医保。好在有印度Cipla地拉罗司可以选择。西普拉有限公司是印度药品销售额第二大的制药商,它将在确保其仿制品牌的冠冕堂皇的商标后,上市20种世界领先的药品生产厂家的专利药品的仿制产品。得益于当地亲民的定价政策,印度Cipla地拉罗司售价折合人民币仅需二百多$,可谓真正良心好药!
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年1月,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203560。