密妥坦是靶向药还是化疗药?密妥坦是靶向治疗药物的一种,适用于治疗无法手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌。
密妥坦于1970年获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于治疗肾上腺皮质癌,并于2002年被欧洲药品管理局(EMA)列为罕见病药物。密妥坦结构与杀虫药DDT和DDD相似,可使肾上腺皮质萎缩和坏死。密妥坦作用机制主要是破坏肾上腺皮质细胞线粒体功能,使肿瘤缩小,阻断皮质醇、雄激素合成和分泌,减轻功能性ACC的症状,其主要应用于无法手术切除的或术后无法再次切除的局部复发和转移的肾上腺皮质癌(ACC)。
一项临床试验分析了密妥坦治疗肾上腺皮质癌的效果,米托坦/密妥坦(Lysodren)可改变人体内肾上腺皮质内泌素(corisol)在肾脏以外的代谢。研究人员共纳入127例晚期ACC患者,用米托坦单药治疗。用Kaplan-Meier评估无进展生存期和总体生存期(PFS,OS)。临床研究结果显示26名患者(20.5%)出现客观反应,其中3名患者完全缓解。总体而言,中位PFS为4.1个月(范围1.0-73),中位OS为18.5个月(范围1.3-220)。上述研究表明尽管客观回应率为20.5%,比先前报告的略低。但是,超过20%的患者经历了长达1年的疾病控制。由此可见密妥坦治疗肾上腺皮质癌显示出了较好的治疗效果。
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