




去纤苷(Defibrotide)是单链脱氧寡核苷酸混合物衍生的生化药,主要作用于内皮细胞并产生多种生物学效应,临床研究主要是围绕心血管功能紊乱的适应症来开展的。临床实验证实去纤苷可以有效预防及治疗肝小静脉闭塞症。
去纤苷(Defibrotide)是意大利GentiumSpA公司开发的多组分生化药,是由猪小肠黏膜基因组DNA,通过控制解聚制得。去纤苷的化学本质是分子量集中在15~30 kDa的单链脱氧寡核苷酸钠盐的混合物,嘌呤嚰啶比大于0.85。
去纤苷(Defibrotide)的详细作用机制目前还未完全阐明,一方面和去纤苷多聚阴离子的特性有关;另一方面,去纤苷作为单链脱氧寡核苷酸混合物,其分子内存在碱基的互补配对,构成了去纤苷序列多样性和空间构象多样性的基础,这些与去纤苷的生物学活性多样性直接相关。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年6月30日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208114