melphalan马法兰可用于多种肿瘤,在单一化疗及联合化疗中,为多发性骨髓瘤的首选药;melphalan马法兰对多发性骨髓瘤的效果如下:
一项双臂随机试验比较了静脉注射马法兰melphalan+泼尼松与口服马法兰melphalan+泼尼松治疗骨髓瘤的效果。试验共招募了310名骨髓瘤患者,203名患者被随机分配至静脉注射组(静脉注射melphalan马法兰16毫克/m2,每14天*4(治疗超过42天),然后每18天给予相同的剂量),107名患者被随机分配至口服组(口服一周melphalan马法兰, 0.15毫克/千克/天,随后当wbc开始升高时,调整为0.05毫克/千克/天)。
两组患者均接受口服泼尼松0.8毫克/千克/天,并在42天内逐渐减少剂量。试验主要研究终点是第88天患者总体回应率。
试验结果显示,静脉输液组为百分之44,口服组患者风险降低百分之58。在88天时,注射组中,可评估患者195名,百分之38(七十四名)患者疾病回应。口服melphalan马法兰组中,可评估患者为一百名,百分之44(四十四名)患者疾病回应。在安全性方面,静脉注射组中百分之28的患者出现严重骨髓毒性,口服组中百分之11的患者出现严重骨髓毒性。最常见的血液系统不良反应为骨髓抑制,表现为白细胞及血小板计数下降和贫血,约给药后2—3周降至最低值,停药4—8周可恢复正常。
研究表明,melphalan马法兰280毫克+氨磷汀的耐受性良好,并且未发生4级治疗相关毒性,仅发生了3级黏膜炎(mel200组中未发现)和3级胃肠(gi)副作用(mel200组中仅两名患者)。mel280组的住院率更高(百分之59 vs 百分之43, P=0.08)。Mel280组产生了一个更高的主要缓解率(cr+ncr),所以需要更多的后续研究进行证实。
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