FDA授予Rivoceranib治疗肝细胞癌的孤儿药资格

2021年11月11日，Elevar治疗公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经授予Rivoceranib 治疗肝细胞癌（HCC）的孤儿药称号。HCC是最常见的原发性肝脏恶性肿瘤，是全球癌症相关死亡的主要原因之一。

2014年12月，Rivoceranib被命名为阿帕替尼（apatinib），是中国第一个获批用于治疗胃癌的小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。Rivoceranib是一种高度有效的血管内皮生长因子受体2（VEGFR-2）的抑制剂，VEGFR-2是肿瘤血管生成的主要途径。VEGFR-2抑制是一种经过临床验证的限制肿瘤生长和疾病发展的方法。阿帕替尼已经在全球1000多名患者中进行了研究，在临床试验中耐受性良好，安全性与其他TKIs和VEGF抑制剂相当。目前，正在研究Rivoceranib作为单药疗法的疗效，以及与化疗和免疫疗法联合治疗的疗效。

Elevar治疗公司首席执行官Kate McKinley表示：“FDA授予的孤儿药称号承认了rivoceranib的潜力，它可以满足对新疗法的迫切需求，从而改善HCC患者的治疗效果。医学界渴望看到探索HCC新组合方案的临床试验结果，我们期待着迅速推进rivoceranib和camrelizumab（一种研究性PD-L1抑制剂）的临床试验。这项3期试验正在与江苏恒瑞医药股份有限公司合作进行，对象是未接受过系统治疗的晚期HCC患者。除了我们的HCC项目外，我们还致力于加快rivoceranib作为治疗胃癌、腺样囊性癌和结直肠癌的潜在疗法的临床开发。”

HCC是一种高度致命的肝癌，治疗方案有限，主要是由慢性乙肝病毒（HBV）或丙肝病毒（HCV）感染、非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和过度饮酒引起。

Elevar Therapeutics公司首席医疗官Maureen G. Conlan博士表示：“不幸的是，HCC通常在疾病的后期阶段才被诊断出来，目前可供选择的治疗方法有限。我们对我们的3期临床试验取得的进展感到鼓舞，我们相信，如果rivoceranib和camrelizumab的组合获得批准，将为临床医生和患者提供一个重要的新治疗选择。”

参考资料：

https://www.prnewswire.com/news-releases/elevar-therapeutics-receives-orphan-drug-designation-from-fda-for-rivoceranib-for-the-treatment-of-hepatocellular-carcinoma-hcc-301421938.html