




去纤苷是具有多种作用的腺苷受体激动剂,该药品可增强纤溶酶水解纤维蛋白凝块的酶活性。研究评价去纤苷对内皮细胞(ECs)药理学效应是主要地在人微血管内皮细胞系中进行。那去纤苷主要治疗哪些疾病?疗效如何?
去纤苷适应症
去纤苷(Defibrotide)适用于有肝小静脉闭塞病(VOD),也称为肝窦阻塞综合征(SOS),造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年和儿童患者的治疗。
去纤苷治疗效果
欧洲一个研究组报道 了40例肝小静脉闭塞病患者应用去纤苷(Defibrotide)的疗效,其中28例为重症肝小静脉闭塞病或合并多脏器功能衰竭患者。去纤苷(Defibrotide)剂量为10~40 mg/kg/d,中位应用时间为18天。开始用药的中位时间为移植后+14(-2+53)天。结果显示:55%的患者完全缓解,43%的患者活过+100 天。
在临床试验中,通常使用肝素预防肝静脉闭塞这类疾病,而这也大大增加了患者的出血风险,而去纤苷(Defibrotide)单用或与肝素联用副作用发生率很低,安全性较好,且取得了较好的预防肝小静脉闭塞病(VOD)效果。去纤苷(Defibrotide)也是目前公认的治疗肝小静脉闭塞病(VOD)最有前景的药物。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年6月30日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208114