治疗罕见病的多面手-卡那单抗

美国FDA日前批准诺华公司的卡那单抗用于治疗儿童和成人Cryopyrin相关周期性综合征(CAPS) 。CAPS综合征包括一系列罕见的、困扰患者终生的自身炎症性疾病:家族性寒冷型自体炎症综合征(FCAS)、穆-韦二氏综合征（MWS）和新生儿期起病的多系统炎性疾病（NOMID) 。

此项批准基于约有 100位患者参与的临床试验方案。一项关键的临床研究数据表明卡那单抗（canakinumab）在多数患者中产生快速完全且持续的响应。没有1位接受卡那单抗治疗的患者出现疾病爆发,与之相比,安慰剂组16位患者中有13位出现疾病爆发(0 % Vs81%）除用于CAP的罕见病药物身份外,卡那单抗还在美国欧盟和瑞士归为用于治疗系统性青少年特发性关节炎的罕见病药物,并且因该适应证在美国获得快速通道。

在实验中观察到的卡那单抗（canakinumab）的副作用有体重增加、支气管炎、咽炎、腹泻、肠胃炎、头痛、流行性感冒、肌肉骨骼疼痛、恶心、鼻咽炎、鼻炎、眩晕等等。

目前,关于卡那单抗（canakinumab）对于罕见炎症疾病的研究正在展开,包括特发性关节炎(SJA)、周期热综合征(TRAPS)、秋水仙碱耐药式家族性地中海热(FMF)以及冠心病。在此之前，该药已在超过60个国家获得批准用于治疗周期性综合征(CAPS),这些国家包括美国、日本、瑞士等。

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