首款针对胃肠道间质瘤的特异性品种-阿伐普替尼

阿伐普替尼是一种口服、强效、高选择性酪氨酸激酶抑制剂(TKI),由Blueprint Medicines 公司研发，于2020年1月9日获美国食品和药物管理局（FDA）批准上市。在对KITIPDGFRa突变胃肠道间质瘤(GIST),患者的最新研究中，阿伐普替尼已经显示出包括PDGFRa D842V 突变患者在内的初步疗效，并有可能成为该突变亚群一线治疗药物。

阿伐普替尼是一种具有选择性和有效生物利用度的酪氨酸激酶抑制剂。在体外细胞实验中,其可以抑制PDGFRA 和 PDGFRA D842突变体以及多个KIT外显子11、11/17 和17 突变体,从而减弱多药耐药性蛋白ABCB1和重组蛋白 ABCG2的转运功能。PDGFRA 和 KIT中的某些突变会导致这些受体的自磷酸化,从而促进肿瘤细胞的增殖。

阿伐普替尼作为一种 TKI，已被证实对KIT和 PDGFRa突变具有广泛抑制作用,临床前研究显示,阿伐普替尼可强效、精准地抑制PDGFRa D842V 和 KIT D816V突变。有研究表明阿伐普替尼在 GIST人源肿瘤异种移植模型中具有显著抗肿瘤活性，在KIT外显子11/17双突变GIST中，阿伐普替尼比现有标准治疗方法更具活性。阿伐普替尼 除具有直接的抗肿瘤活性，还可以逆转ABCB，和ABCG介导肿瘤细胞的耐药性。

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