罕见病克星,多发性硬化症治疗药物芬戈莫德

芬戈莫德(FTY720)是近年来新开发的一种免疫抑制剂,它是从中药冬虫夏草提取,由具有免疫抑制作用的成分ISP- 1 改造而成，目前在临床作为免疫抑制剂主要用于器官移植、多发性硬化等疾病的治疗。

多发性硬化症(MS)是一种慢性炎症性中枢神经系统疾病,全球患病人数超250万,即每10万人中有33例MS患者,欧洲和北美患病率明显高于其他地区(每10万人中分别有108人和140人),该病好发于20~40岁人群,且女性患病率比男性高2~3倍。MS起始于自身免疫性炎症反应，随后进展为免疫介导的神经轴突周围的髓鞘被破坏，从而形成脱髓鞘,最终导致渐进性神经损失,表现为运动功能及视觉障碍,甚至尿失禁。

芬戈莫德是鞘氨醇–1磷酸(S1P)受体的抑制剂，S1P与其受体结合可促进细胞从淋巴组织向外周迁,因为FTY720下调S1P受体,抑制Tregs 细胞迁出淋巴结,导致肿瘤小鼠外周血和肿瘤局部比例明显减少和淋巴结Tregs 比例随用药浓度提高而增加。

芬戈莫德(fingolimod)治疗多发性硬化症儿科患者的临床试验有214名受试者，年龄从10~17岁不等，该试验对芬戈莫德与另款多发性硬化症药物干扰素β-1 a进行对比。研究中86%接受芬戈莫德治疗的患者在洽疗24个月后疾病仍未复发，相比之下，接受干扰素β-1a治疗的患者有46%的人疾病未复发。

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