治疗急性髓系白血病新药：格拉斯吉布薄膜片

格拉斯吉布薄膜片（Daurismo）获批与低剂量阿糖胞苷（LD-AC）联合治疗新确诊的 75 岁以上或因同时存在其他疾病不适合使用高强度诱导化疗的急性髓性白血病（AML）成年患者。治疗 AML 的标准疗法为高强度化疗，但是接近一半的AML 患者由于合并症和与化疗相关的毒性而无法接受高强度化疗。Daurismo 是 FDA 批准的第一款，也是唯一一款治疗 AML 的口服 Hedgehog 信号通路抑制剂。

急性髓系白血病(AML)是一种以原始造血细胞无序增殖为特征的骨髓恶性肿瘤,发病率和死亡率随着年龄的增长而增加。由于该疾病的遗传学复杂性,世界卫生组织(WHO)分类和诊断标准(2016版)除临床特征、形态学和免疫表型外,还纳入了多种重现性细胞遗传学和分子遗传学特征,如PML-RARa、RUNX1-RUNX1T1、FLT3-ITD、TP53、DNMT3A和 NPM1突变等。目前,临床工作者主要通过年龄、细胞遗传学异常和特定基因突变来评估AML患者的预后。

格拉斯吉布薄膜片使用方法：100mg的格拉斯吉布薄膜片每天一次，并与低剂量阿糖胞苷合用。只要患者获得临床益处，就应继续使用格拉斯吉布薄膜片。该药常见的副作用为便秘、皮疹、食欲下降、肌肉疼痛、红细胞计数低(贫血)、血小板计数低、恶心、疲劳、出血、白细胞计数低的发热、手臂或腿部肿胀、呼吸急促、口腔或咽喉疼痛、口味的变化等。

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