Akebia自研药物vafseo获欧盟委员会批准，治疗成人慢性肾脏疾病透析相关症状性贫血

4月26日，Akebia Therapeutics宣布，欧盟委员会（EC）已批准其自研药物vafseo（vadustat）上市。Vafseo是一种口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶（HIF-PH）抑制剂，用于治疗长期维持透析的成人中与慢性肾脏病（CKD）有关的症状性贫血。目前，vafseo已在32个国家获得批准，该批准使该药物适用于所有27个欧盟成员国。

在血液透析的患者中贫血普遍存在，可能与许多不良的临床结果有关。在整个欧洲，目前有超过20万名透析患者因与CKD相关的贫血而接受治疗。促红细胞生成素分泌不足。是肾性贫血的最主要原因。红细胞寿命缩短。体内毒素蓄积，会导致红细胞寿命缩短，尿毒症毒素及红细胞抑制因子影响骨髓造血。病人营养不良可以导致缺铁性贫血，主要与铁摄入不足、胃肠道出血及血液透析丢失有关。血液透析患者还可能出现消化道隐性出血、内瘘渗血、透析器残血等情况，造成慢性失血。

Vafseo是一种口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI），旨在模拟高海拔条件下身体对缺氧的生理效应。在高海拔情况下，身体对氧气稀缺的反应是提高缺氧诱导因子（HIF）的生成。HIF会调控铁元素的动员和促红细胞生成素（EPO）的产生来刺激血红细胞的生成，从而改善氧气运输。针对氧感知信号通路的研究已于2019年获得了诺贝尔生理学或医学奖。

该批准得益于在欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）于2023年2月发表积极意见，建议欧盟委员会批准vafseo。基于涵盖7500多名患者在内的综合开发项目的数据，包括评估vafseo治疗因CKD引起的贫血的透析成年患者的全球Ⅲ期临床项目（INNO2VATE）。

INNO2VATE试验数据显示，vafseo在两项INNO2VATE研究中的每一项都达到了主要治疗终点和关键的次要治疗终点，显示出对α-达泊汀的非劣效性，衡量标准是基线与主要评估期（第24至36周）和次要评估期（第40至52周）之间血红蛋白（Hb）的平均变化。Vafseo还达到了INNO2VATE的主要安全终点，即vafseo与α-达泊汀在首次发生主要不良心血管事件的时间上的非劣效性。

Akebia的首席执行官John P. Butler评论："我们非常高兴欧盟委员会批准了vafseo，这对Akebia来说是一个重要的里程碑，但对数十万被诊断为与透析中CKD相关的贫血的欧洲患者来说影响更大。我们相信接受慢性维持性透析的病人会从更多的治疗选择中受益。在获得批准后，我们渴望选择一个能够迅速将vafseo带给这些患者的欧洲合作伙伴。"

"我们感谢参与我们的临床试验的患者、医生、调查员和现场协调员，他们的努力造就了这一重要批准。我还想对我们在Akebia的团队表示深深的谢意，因为该批准是多年工作的结晶，表明他们致力于改善受肾脏疾病影响患者的生活。"