




去纤苷的副作用有低血压、腹泻、呕吐、恶心、鼻出血、过敏反应,过敏反应包括包括皮疹、血管性水肿和荨麻疹。
如果患者在治疗过程中出现出血症状,应停止用药,并在医生的指导下进行处理,直到出血停止。
肝静脉闭塞性疾病(VOD),也被称为窦状静脉阻塞综合征(SOS),是造血干细胞移植(HSCT)术后早期患者最常见的并发症。在严重的情况下,VOD/SOS可能与多器官衰竭有关,并且在100天内死亡率为80%。
去纤苷已被提议用于治疗SOS,因为它能够恢复血栓-纤维蛋白溶解平衡和保护内皮细胞。研究显示,去纤苷显示出治疗肝VOD/SOS的良好疗效。
一项研究考察了去纤苷治疗已确诊的肝脏VOD/SOS和晚期MOF患者的安全性和有效性。通过32例历史对照,对每天服用去纤维肽25mg/kg的患者进行比较,各组间基线特征平衡良好。
主要终点是hsct后100天的生存。去纤苷组的观察率为38.2%,对照组为25%。观察到的100天完全缓解(CR)率,去纤苷组为25.5%,对照组为12.5%。
去纤苷一般耐受性良好,毒性可控。相关不良事件(ae)包括出血或低血压,常见出血性ae(包括肺泡出血和胃肠道出血,发生率在去纤苷组和对照组之间分别相似。
由此可见,去纤苷可显著改善患者的100天生存率和CR率。
需要注意的是对去纤苷成分过敏的人群禁用。去纤苷与全身抗凝或纤溶治疗可能会增加出血风险,因此此药不可与全身抗凝或纤溶治疗联合用药。此外用药前药物必须被稀释,不可与其他药物共同在静脉内输注。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年6月30日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208114