Alpelisib(阿培利司)治疗淋巴管瘤效果怎么样？

Alpelisib(阿培利司)临床主要适用于乳腺癌的治疗，治疗效果较好，但目前尚未查询到有关于治疗淋巴管瘤的效果方面的资料，具体疗效尚不明确。

淋巴管瘤

淋巴管瘤是一种罕见的良性肿瘤，是淋巴系统的先天性畸形。大多数病例在儿童中表现为颈部和腋窝的软囊性肿块。患者可在医生的指导下使用利妥昔单抗、泽布替尼、博纳吐单抗等药物治疗，效果显著。

Alpelisib药物介绍

Alpelisib是一种激酶抑制剂，通过抑制PI3K通路起作用，主要是抑制PI3Kα亚型。Alpelisib口服薄膜衣片由瑞士诺华制药有限公司研发，于2019年5月获美国食品和药物管理局批准联合氟维司群治疗绝经后激素受体阳性/人表皮生长因子受体2阴性(HR+/HER2-)PIK3CA突变的晚期或转移性乳腺癌。于2022年4月5日被美国食品药品监督管理局批准用于2岁及以上有PIK3CA相关过度生长谱系疾病的严重表现且需要全身治疗的成人和儿童患者。临床研究表明，alpelisib可改善PIK3CA相关过度生长谱系疾病的临床症状，包括脂肪瘤过度生长、血管畸形、表皮痣及骨骼异常等。

治疗效果

临床研究表明，与安慰剂相比，alpelisib可明显延长患者的无进展生存期及增加患者的生存率。

Alpelisib是一种选择性口服PI3K抑制剂，其抑制活性主要针对PIK3CA，在临床前和早期临床试验中，Alpelisib与内分泌治疗对激素受体阳性PIK3CA突变乳腺癌细胞显示出协同抗肿瘤活性。Alpelisib单药治疗在既往接受过大量治疗且有PIK3CA突变的ER+乳腺癌中显示出疗效，联合氟维司群或芳香化酶抑制剂(如来曲唑)安全有效，毒性可逆。

不良反应

Alpelisib耐受性良好，无器官毒性，常见不良反应包括腹泻、口腔溃疡、轻度血糖升高、皮疹。

相关热文推荐：他拉唑帕尼和奥拉帕利机制的对比？