依库珠单抗治疗重症肌无力效果怎么样?

依库珠单抗治疗重症肌无力效果

REGAIN开放标签扩展的中期分析，评估了依库珠单抗的长期安全性和有效性。

方法：对117名患者服用依库珠单抗（每2周1200 mg，持续22.7个月[中位数]）。

结果：依库珠单抗的安全性与REGAIN一致；中期分析期间未报告脑膜炎球菌感染病例。重症肌无力恶化率比REGAIN前一年降低了75%（P＜0.0001）。

在REGAIN的日常生活活动、肌肉力量、功能能力和生活质量方面，依库珠单抗的改善持续了3年；56%的患者表现轻微或药物缓解。在REGAIN期间接受安慰剂治疗的患者在开放标签依库珠单抗期间经历了快速和持续的改善（P<0.0001）。

讨论：这些发现为依库珠单抗治疗难治性gMG（广泛性重症肌无力）的长期安全性和持续疗效提供了证据。依库珠单抗对抗乙酰胆碱受体抗体阳性的难治性全身性重症肌无力患者有效且耐受性良好。

gMG是一种罕见的、使人衰弱的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，会导致肌肉功能丧失和严重虚弱。依库珠单抗是全球首款获批的补体抑制剂，通过抑制终端补体来抑制免疫系统的失控性激活，可用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性（Ab+）的6至17岁儿童和青少年的难治性全身性肌无力（gMG）。

依库珠单抗治疗重症肌无力的不良反应

依库珠单抗治疗重症肌无力常见的不良反应包括头痛（26％），鼻咽炎（24％），腹泻（15％），肌肉骨骼疼痛（15％），关节痛（12％），上呼吸道感染（11％）。患者治疗的病症不同，用药后的不良反应也是不一样的。用药期间注意身体反应，若有不耐受，及时联系医生，对症治疗。

依库珠单抗治疗重症肌无力的用法用量

依库珠单抗治疗重症肌无力前四周：每周静脉注射900mg；第五周：静脉注射1200 mg；此后，每两周静脉注射1200毫克。建议遵医嘱用药，对症治疗。

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参考文献

Muppidi S, Utsugisawa K, Benatar M, Murai H, Barohn RJ, Illa I, Jacob S, Vissing J, Burns TM, Kissel JT, Nowak RJ, Andersen H, Casasnovas C, de Bleecker JL, Vu TH, Mantegazza R, O'Brien FL, Wang JJ, Fujita KP, Howard JF Jr; Regain Study Group. Long-term safety and efficacy of eculizumab in generalized myasthenia gravis. Muscle Nerve. 2019 Jul;60(1):14-24. doi: 10.1002/mus.26447. Epub 2019 Mar 8. PMID: 30767274; PMCID: PMC6619057.