来那度胺可以治疗骨髓增生异常综合征吗

来那度胺可以治疗骨髓增生异常综合征，可以用于具有５q缺失细胞遗传学异常的骨髓增生异常综合征所致的输血依赖性再生障碍性贫血患者的治疗，可以起到非常好的治疗效果，具有改善输血依赖的疗效，可延长不依赖输血的比例。

根据三期临床试验的结果，来那度胺是目前治疗多发性骨髓瘤疗效显著的药品，超过一半的病人服用该药后可以延长存活时间达到3年以上。另外它也是目前可以有效治疗骨髓增生异常综合症（MDS）唯一的药物，临床结果发现64％的MDS病人用来那度胺治疗后无需再用输血来治疗MDS。

来那度胺的试验效果

艾曲波帕（ELT）是一种血小板生成素受体激动剂，在临床前研究中可以增加血小板计数并逆转来那度胺（LEN）的抗巨核细胞生成作用。假设ELT可以降低MDS中血小板减少症的发生率。

在患有症状性或输血依赖性贫血或血小板减少症的低或中1风险MDS成年患者中进行了ELT（艾曲波帕）和LEN（来那度胺）的II期多中心试验（NCT01772420）。血小板减少患者开始接受ELT治疗，随后在血小板增加后接受LEN治疗。没有血小板减少症的患者开始接受LEN单药治疗，如果他们出现血小板减少症，则接受ELT治疗。

试验结果

52名患者入选，意向治疗人群的总有效率（ORR）为35％（18/52）。ELT单药治疗导致33.3％（7/21）的ORR，29％实现血液学改善（HI）-血小板，24％胆汁反应。LEN单药治疗的ORR为38％（6/16），所有应答者均达到HI红细胞。

15名患者同时接受ELT和LEN治疗，ORR为33.3％，20％的患者获得HI红细胞，20％的HI血小板具有13％的胆汁反应。ELT的中位反应持续时间为40周（范围8持续），LEN为41周（25持续），ELT/LEN为88周（8.3持续）。

结论：ELT（艾曲波帕）和LEN（来那度胺）对低/中危MDS患者的血液学改善具有良好的耐受性和有效性。

来那度胺的副作用

来那度胺临床试验中常见的副作用包括血小板、贫血、腹泻、头疼、皮疹、食欲不振、疲劳、腰背疼痛、血栓并发症、肾功能不全、中性粒细胞减少、新恶性肿瘤等。病情和体质不同，用药后的副作用表现也是不一样的。

来那度胺的用法用量

来那度胺用于骨髓异常综合症推荐起始剂量为每天10mg。用温开水一次口服，建议患者在医生的指导下用药，对症治疗。

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参考文献

Gonzalez-Lugo JD, Kambhampati S, Yacoub A, Donnellan WB, Berdeja J, Bhagat P, Fehn K, Remy C, Jasra S, Kazemi M, Pradhan K, Kim M, Mantzaris I, Sica RA, Shah N, Goldfinger M, Kornblum N, Gritsman K, Braunschweig I, Steidl U, Will B, Shastri A, Verma A. Lenalidomide and Eltrombopag for Treatment of Low- or Intermediate-Risk Myelodysplastic Syndrome: Result of a Phase II Clinical Trial. Clin Cancer Res. 2023 Jan 4;29(1):60-66. doi: 10.1158/1078-0432.CCR-22-1457. PMID: 36255372.