普乐沙福的功效与作用？

普乐沙福用于与粒细胞集落刺激因子(G-CSF)联合使用，以动员外周血中的干细胞，用于非霍奇金淋巴瘤(NHL)或多发性骨髓瘤(MM)患者的收集和随后的自体干细胞移植[US]以及淋巴瘤或MM且缺乏动员能力的患者(EU)。

普乐沙福的功效与作用

普乐沙福(Plerixafor)是一种小分子趋化因子受体CXCR4的阻断剂，可促进CD34+造血干细胞释放入血,是一种强效造血干细胞动员剂。临床上主要与粒细胞集落刺激因子(G-CSF)联合应用，用于非霍奇金淋巴瘤(NHL)和多发性骨髓瘤(MM)患者的造血干细胞动员，为采集足够的造血干细胞，使自体造血干细胞移植顺利完成。

根据两项随机、双盲、多中心试验的结果，在患有NHL或MM的成人中，普乐沙福加G-CSF比安慰剂加G-CSF更有效地动员干细胞。在这些试验中，与安慰剂加G-CSF受者相比，更多的普乐沙福加G-CSF受者在显著更少的单采天数内达到主要单采目标。在NHL患者的试验中，与安慰剂加G-CSF受体相比，更多的普乐复加G-CSF受体进行了移植。在淋巴瘤或MM患者中进行的同情性使用研究结果表明，普乐沙福G-CSF在大多数动员能力差的患者中成功动员了干细胞(即在单采过程中未收集到足够的CD34+细胞，或由于外周血CD34+细胞计数低而未进行单采)。在淋巴瘤或MM患者中进行的同情性使用研究和额外研究的结果也表明，普乐沙福加G-CSF成功动员了预期动员不良的干细胞，例如被认为具有动员失败高风险的重度预处理患者。

此外，一项小型研究表明，NHL或MM患者在干细胞动员过程中，皮下注射普乐沙福通常耐受性良好。在普乐沙福G-CSF受试者中最常发生的治疗相关不良事件包括注射部位反应和胃肠道不良事件。总之，普乐沙福是一种有价值的干细胞动员剂，可与G-CSF联合用于淋巴瘤或MM患者，特别是动员能力差或预测动员能力差的患者。

普乐沙福联合G-CSF动员淋巴瘤患者自体外周血造血干细胞的疗效

目的：分析普乐沙福联合粒细胞集落刺激因子（G-CSF）动员淋巴瘤患者自体外周血造血干细胞的有效性及安全性。方法：回顾性分析2019年1月到2021年12月接受普乐沙福联合G-CSF进行自体造血干细胞动员的淋巴瘤患者的临床资料。

普乐沙福的用药策略分为一线稳态动员、抢先干预及挽救性动员，对三种策略的采集成功率、优良率及治疗相关不良反应率进行统计，并对性别、年龄、疾病缓解状态、初诊时是否有骨髓累及、化疗线数、化疗次数、采集前一天血小板数及采集前一天外周血CD34+细胞数等因素对采集结果的影响进行分析。

结果：共纳入43例患者，其中7例为一线稳态动员，19例为抢先干预，17例为挽救性动员。使用普乐沙福联合G-CSF后，总体采集成功率为58.1%(25/43)，一线稳态动员采集成功率为100%，抢先干预为57.9%(11/19)，挽救性动员为41.2%(7/17)。采集优良率为18.6%(8/43)。共有15例患者出现轻中度治疗相关不良反应。采集前一天外周血CD34+细胞数<5个/μl是影响干细胞采集的独立危险因素。

结论：普乐沙福联合G-CSF是淋巴瘤患者安全有效的动员方案。采集前一天外周血CD34+细胞数是预测干细胞采集的有效指标。 

普乐沙福在干细胞动员不佳患者中的疗效

探讨普乐沙福在干细胞动员不佳患者中的疗效和安全性。回顾性分析21例应用普乐沙福动员的动员不佳患者的临床资料，动员D4早晨6:00取外周血检测CD34+细胞计数，若CD34+<15cell/μl，D4晚22:00加用普乐沙福皮下注射。若>15cell/μl，D5直接采集。观察患者的动员情况及不良反应发生情况。结果21例患者中，男18例女3例，儿童3例，成人18例，平均年龄54岁。动员成功采集17例，失败4例，动员成功率为81.0%(17/21)。

应用普乐沙福动员前后外周血中CD34+细胞数为(6.0±3.9)cell/μl和(31.6±16.2)cell/μl，平均增加7.07倍(2.1～28.7倍)，动员成功的患者中动员外周血CD34+干细胞(3.69±1.17)×106/kg。用药前外周血CD34+细胞极低<5cell/μl的患者有10例，其中有6例动员采集成功，成功率为60.0%。应用普乐沙福过程中发现有2例患者出现腹泻，对症治疗好转，其余患者耐受性均良好，无明显骨骼疼痛及皮疹等并发症。

由此得出结论，普乐沙福在干细胞动员不佳患者中具有非常好的疗效和安全性。

总结

普乐沙福是一种CXCR4抑制剂，它作为免疫调节剂来调节肿瘤微环境中的免疫反应，并与其他疗法协同作用，为包括HIV-1感染、肿瘤发展、非霍奇金淋巴瘤、多发性骨髓瘤等难治性疾病的潜在疗法开辟了途径。此外，普乐沙福也被认为是一种有希望的GBM治疗药物，可以促进有效的免疫反应。

参考文献

[1]管方舒,何冬花,李奕等.普乐沙福联合G-CSF动员淋巴瘤患者自体外周血造血干细胞的疗效及安全性分析[J].中国实验血液学杂志,2023,31(04):1056-1060.DOI:10.19746/j.cnki.issn1009-2137.2023.04.020.

[2]陈秀慧,王钧,李珮华等.普乐沙福在干细胞动员不佳患者中的疗效与安全性[J].中国现代药物应用,2022,16(06):17-21.DOI:10.14164/j.cnki.cn11-5581/r.2022.06.006.

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