ONC206治疗中线脑胶质瘤效果怎么样？

ONC206是一种新型的抗肿瘤药物，根据已有的研究结果，ONC206在治疗弥漫性中线胶质瘤方面显示出较好的疗效和安全性。

ONC206适应症

ONC206适用于H3K27M未发生突变的儿童和成人弥漫性中线脑胶质瘤患者。

使用ONC206的原因是患者没有H3K27m突变，ONC201是针对这种突变的。因此用药之前患者应明确是否存H3K27M突变，以免用药不当延误治疗。

ONC206治疗成人中线脑胶质瘤的效果

ONC206通过干扰特定的信号通路来抑制肿瘤细胞的生长和扩散，从而发挥其抗肿瘤的作用。与传统的治疗方法相比，ONC206具有更高的治疗靶向性和更低的副作用。在临床前研究中，ONC206显著抑制了肿瘤细胞的增殖和迁移，并显著增加了肿瘤细胞的凋亡。

虽然ONC206尚未正式上市，但基于对ONC201在其他肿瘤类型中的良好表现，可以期待ONC206在治疗弥漫性中线胶质瘤方面发挥重要作用。需要注意的是，临床试验的结果可能会受到多种因素的影响，因此需要进一步的研究和验证来确定ONC206在治疗脑胶质瘤方面的确切效果和安全性。

ONC206治疗小儿弥漫性中线神经胶质瘤的效果

背景：小儿弥漫性中线神经胶质瘤是不可治愈的儿童癌症。imipridone ONC201已在dmg的一部分中显示出早期临床疗效。然而，在DMGs中还没有完全描述ONC201及其衍生物ONC206的抗癌机制。

方法：使用DMG模型，包括原始人类体外(n = 18)和体内(鼠和斑马鱼)模型，以及患者(n =

20)冷冻和FFPE标本。使用电子化学等离子体和体外热位移分析评估药物-靶标的结合。在斑马鱼模型中评估了药物毒性和神经毒性。海马XF细胞米托应激试验、米托索克斯和TMRM试验以及电子显微镜成像用于评估代谢信号。使用大量和单细胞RNA-seq来定义细胞谱系分化和药物改变途径。

结果：ONC201和ONC206降低了nM浓度下DMG细胞的存活率，并延长了DMG PDX模型的存活时间(ONC201: 117天，ONC206: 113天)。在体外，ONC206的效力是ONC201的10倍，联合治疗在延长体内生存期方面最为有效(125天)。

两种药物激活ClpP导致肿瘤细胞代谢受损、线粒体损伤、ROS产生、整合应激反应(ISR)激活以及体外和体内细胞凋亡。

ONC206的正确用法及用量

ONC206每周一次服用，建议用水送服，每次2粒ONC206。患者应在每周大概同一时间用药。用药前后4个小时应避免服用钙含量高的食物，如纯牛奶、酸奶、大豆、瘦肉等。如有吞咽困难，可将其拆开，用清水进行稀释。

另外，还建议联合应用2-DD-Glucose，以提高 ONC疗效。2-D-葡萄糖（2-DD-glucose）是一种可从肿瘤细胞中摄取能量的葡萄糖。推荐病人在星期一、星期三、星期五服用两片，一周三次。

总结

对于ONC206具体的治疗方案和药物剂量等问题，需要在医生的指导下进行。患有脑胶质瘤或其他肿瘤疾病的患者，如需使用ONC206治疗，建议提前咨询专业医生，严格遵医嘱用药。

参考文献

Przystal JM, Cianciolo Cosentino C, Yadavilli S, Zhang J, Laternser S, Bonner ER, Prasad R, Dawood AA, Lobeto N, Chin Chong W, Biery MC, Myers C, Olson JM, Panditharatna E, Kritzer B, Mourabit S, Vitanza NA, Filbin MG, de Iuliis GN, Dun MD, Koschmann C, Cain JE, Grotzer MA, Waszak SM, Mueller S, Nazarian J. Imipridones affect tumor bioenergetics and promote cell lineage differentiation in diffuse midline gliomas. Neuro Oncol. 2022 Sep 1;24(9):1438-1451. doi: 10.1093/neuonc/noac041. PMID: 35157764; PMCID: PMC9435508.

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