卡普拉珠单抗的作用与功效

卡普拉珠单抗(Caplacizumab)是一种用于治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP)的人源化双特异性纳米抗体。该药物通过特异性抑制血管性血友病因子(VWF)与血小板的相互作用，阻断微血栓形成。

卡普拉珠单抗的作用机制

作为全球首个获批用于aTTP的特异性治疗药物，卡普拉珠单抗具有独特的作用原理。其治疗效果已在多项国际多中心临床试验中得到验证。

靶向VWF-A1结构域

药物分子精确识别VWF蛋白的A1结构域，阻断其与血小板GP1b受体的结合。这种抑制作用可减少微血管内血小板聚集，使血小板计数在用药后48小时内显著回升。

快速起效特性

静脉给药后30分钟即可检测到VWF活性抑制。与血浆置换联合使用时，能将aTTP相关死亡率从20%降至6%。临床数据显示中位血小板恢复时间缩短至3天。

药物半衰期约12-15小时，需每日给药维持治疗效果。特殊设计的双价抗体结构使其亲和力达到单价的1000倍。

卡普拉珠单抗的临床功效

III期临床试验(HERCULES研究)证实了该药的显著疗效。研究纳入145例急性aTTP患者，随访90天的结果显示明确治疗优势。

降低复发风险

持续用药可维持VWF活性在安全水平，预防新血栓形成。长期随访数据显示1年无复发存活率提升至92%。

减少治疗负担

联合用药使血浆置换次数从平均7.5次降至5次。住院时间中位数缩短4天，重症监护需求减少60%。治疗相关出血事件发生率仅为3.5%。

2022年更新的治疗指南将卡普拉珠单抗列为aTTP一线治疗选择。推荐在确诊后24小时内开始给药，持续至血小板稳定至少48小时。

卡普拉珠单抗的用药方案

标准治疗方案需结合患者体重和临床反应进行个体化调整，用药期间需密切监测凝血功能和血小板计数。

给药剂量与方式

治疗首日：在血浆置换操作开始前至少15分钟，通过静脉注射方式给予11mg剂量；完成首日血浆置换后，再以皮下注射方式给予11mg。

每日血浆置换期间的后续治疗：每日血浆置换结束后，继续以皮下注射方式给予11mg剂量。

血浆置换结束后的治疗：自最后一次每日血浆置换起，每日皮下注射11mg，持续30天。若初始治疗后，仍有潜在疾病迹象（例如ADAMTS13活性抑制水平持续存在），治疗周期可酌情延长最多28天。

药物相互作用

与抗血小板药物合用可能增加出血风险。需避免同时使用大剂量肝素或溶栓药物。质子泵抑制剂可能影响皮下注射的生物利用度。

妊娠期使用需权衡利弊，哺乳妇女应暂停喂养。老年患者无需调整剂量，但需加强肾功能监测。肝功能不全者慎用，Child-Pugh C级患者禁用。