




曲恩汀是一种治疗肝豆状核变性(威尔逊病)的重要药物,其在中国市场的可及性备受患者关注。本文将围绕曲恩汀在中国的上市情况、购买渠道以及临床疗效三个方面进行详细介绍,帮助患者更好地了解这一药物。
曲恩汀在中国的上市进程经历了较长时间的等待,最终在近期取得了突破性进展。
Orphalan公司的四盐酸曲恩汀薄膜衣片于2022年9月向中国药监部门递交上市申请,并在2023正式获得批准,标志着曲恩汀成为中国首个获批用于治疗威尔逊病的专用药物。
在中国获批的曲恩汀制剂适用于对青霉胺不耐受的成年威尔逊病患者,该药物主要用于帮助患者排除体内过量的铜,控制病情发展。
曲恩汀在中国的获批上市为威尔逊病患者提供了新的治疗选择,填补了该领域长期以来的用药空白。
虽然曲恩汀已在中国上市,但购买渠道和可及性仍是患者关心的重要问题。
目前患者可以通过正规医院药房和部分指定药店购买曲恩汀。由于是处方药物,购买时需要提供医生开具的处方。
截至目前,曲恩汀尚未纳入中国医保目录,患者需要自费购买,在一定程度上增加了患者的经济负担。
由于上市时间较短,部分地区的医院和药店可能存在暂时性的供应不足情况。患者可以通过医院药房提前预约,或联系正规的医药代理机构获取购买渠道。
建议患者在购买时选择正规渠道,仔细核对药品包装和批号信息,避免购买到假冒伪劣产品。
曲恩汀在治疗威尔逊病方面展现出显著的临床效果,其作用机制和疗效特点值得关注。
曲恩汀通过与体内过量的铜离子结合,形成可溶性复合物,促进铜通过尿液排出体外。这种独特的排铜机制使其成为青霉胺不耐受患者的理想替代药物。
临床研究表明,曲恩汀能有效降低患者血清非铜蓝蛋白铜水平,改善神经系统症状。多数患者在规范用药几个月后,病情可得到明显控制。
使用曲恩汀需要定期监测24小时尿铜排泄量和血清铜指标,根据检测结果调整用药剂量。这种个体化的治疗方案有助于实现最佳治疗效果。
曲恩汀的临床应用为威尔逊病患者带来了新的希望,但患者在使用过程中仍需严格遵循医嘱,定期复查。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2022年4月28日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215760