FDA批准曲恩汀(Trientine)用于治疗威尔森氏病​​

2022年5月2日–国际孤儿药研发与商业化公司OrphalanSA（“Orphalan”或“该公司”）今日宣布，其新型三乙烯四胺盐产品曲恩汀(Trientine)（四盐酸三乙烯四胺）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。曲恩汀(Trientine)被批准用于治疗已成功排铜且对青霉胺耐受的成人稳定期威尔森氏病患者。青霉胺目前在美国被批准作为威尔森氏病的一线治疗药物，但约有三分之一的患者会产生不耐受反应。

曲恩汀(Trientine)的疗效

Orphalan近期完成了一项全球III期临床试验CHELATE，该试验达到了其主要疗效终点，证明在非铜蓝蛋白铜（NCC）指标上，曲恩汀(Trientine)不劣于青霉胺。经与FDA协商，该试验采用了一种基于总血清铜蛋白形态分析的检测方法来衡量这一主要疗效终点。

威尔森氏病是一种罕见的遗传性铜转运障碍疾病，主要影响肝脏和大脑。Orphalan在欧洲以Cuprior®的商品名商业化其四盐酸三乙烯四胺产品，并预计于2023年初在美国推出曲恩汀(Trientine)（该药已获得FDA的孤儿药认定）。此次批准紧随该公司去年提交的新药申请（NDA）之后。

Orphalan首席执行官NaseemAmin博士评论道：“我们对我们产品曲恩汀(Trientine)的获批感到非常高兴，它为威尔森氏病患者提供了一个耐受性良好且有效的治疗选择。在Orphalan，我们致力于提供创新疗法，我们的药物Cuprior®已在欧洲各国获得批准，我们期待在美国推出曲恩汀(Trientine)，并计划进一步提交申请，使我们的产品能够惠及全球患者。”

威尔森氏病协会科学事务副总裁MaryLGraper补充说：“威尔森氏病是一种影响全球患者的毁灭性疾病，对此领域创新疗法的需求一直很大。Orphalan的曲恩汀(Trientine)获得批准非常鼓舞人心，这反映了Orphalan以患者为中心的方法。这标志着多年工作的culmination（顶峰），是一个重要时刻，为受此疾病影响的患者带来了新的希望。”

耶鲁大学威尔森氏病卓越中心主任、医学博士MichaelSchilsky教授表示：“作为一名医生，我亲眼目睹了威尔森氏病如何影响患者的生活，并且直到现在，可用的有效长期治疗方案仍然很少。FDA批准Orphalan的曲恩汀(Trientine)得到了其多中心、跨国CHELATE试验的阳性数据支持——这是首次将新型三乙烯四胺盐与青霉胺进行头对头的对照研究。对于有需求的患者而言，曲恩汀(Trientine)代表了一种耐受性良好且有效的替代方案，可替代当前的标准护理药物青霉胺。”

¹WeissKH,等.口服螯合剂治疗威尔森氏病患者的疗效和安全性.ClinGastroenterolHepatol.2013年8月;11(8):1028-35.e1-2.

关于曲恩汀(Trientine)

曲恩汀(Trientine)是一种口服的三乙烯四胺制剂。在美国，曲恩汀(Trientine)已被授予孤儿药认定，用于治疗对青霉胺不耐受的威尔森氏病患者。它通过505(b)(2)途径获批，用于治疗已成功排铜且对青霉胺耐受的成人稳定期威尔森氏病患者。505(b)(2)监管pathway（途径）是新药申请（NDA）的一种类型。