Crinetics宣布FDA受理用于成人肢端肥大症患者的Palsonify(Paltusotine)新药申请

2024年12月9日，CrineticsPharmaceuticals,Inc.今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其研究性候选药物Palsonify(Paltusotine)用于治疗成人肢端肥大症及其长期维持疗法的新药申请。如果获得批准，Palsonify(Paltusotine)将成为首个也是唯一一个可用于成人肢端肥大症患者的每日一次口服、选择性2型生长抑素受体非肽类激动剂。

"在我们以患者为中心的Palsonify(Paltusotine)临床开发过程中，我们始终秉持着一个坚定的目标，即提供一种新一代的治疗选择，为目前市售的肽类类似物药物提供一个每日一次的口服替代方案，"Crinetics公司创始人兼首席执行官ScottStruthers博士表示。"我们期待在FDA审查我们的新药申请期间与其密切合作，同时我们也正通过建设基础设施以及与支付方和内分泌学界进行沟通，为潜在的商业化上市做好准备。"

Palsonify(Paltusotine)于2020年7月获得了FDA授予的用于治疗肢端肥大症的孤儿药资格认定。该资格认定授予那些旨在安全有效地治疗、诊断或预防在美国影响人数少于20万人的罕见疾病的药物。

关于Palsonify(Paltusotine)

Crinetics的主要研发候选药物Palsonify(Paltusotine)，是首个已完成肢端肥大症3期临床开发、并正在启动用于治疗与神经内分泌肿瘤相关的类癌综合征3期临床研究的每日一次口服、选择性靶向2型生长抑素受体非肽类激动剂。其设计初衷是作为每日一次的口服选择，用于控制肢端肥大症及与类癌综合征相关的症状。

在3期研究中，每日一次口服Palsonify(Paltusotine)在从每月注射药物转换过来的肢端肥大症患者中维持了IGF-1水平和症状控制（PATHFNDR-1），并在未经药物治疗的肢端肥大症患者中快速降低了IGF-1水平和症状负担（PATHFNDR-2）。

IGF-1是内分泌科医生用于管理肢端肥大症患者的主要生物标志物。一项针对类癌综合征的2期研究结果显示，Palsonify(Paltusotine)能快速且持续地减少潮红发作和排便频率，这是类癌综合征最常见的症状。Crinetics正准备启动一项3期试验，以控制神经内分泌肿瘤患者与类癌综合征相关的症状。

关于肢端肥大症

肢端肥大症是一种严重的罕见疾病，通常由分泌过量生长激素的良性垂体腺瘤（肿瘤）引起。过量的GH分泌会导致肝脏过量分泌胰岛素样生长因子-1。长期暴露于升高的IGF-1和GH水平会导致进行性、严重的全身性并发症，常常引发骨骼、关节、心血管、代谢、脑血管或呼吸系统疾病。

肢端肥大症的症状包括头痛、关节疼痛、疲劳、睡眠呼吸暂停、严重出汗、多汗/皮肤油腻、骨骼和软骨过度生长、手脚异常生长、心脏、肝脏等器官增大以及面部特征改变。未经控制的肢端肥大症会导致死亡率增加，并对日常功能和生活质量造成破坏性影响。

每月一次的肽类生长抑素受体配体长效注射剂是肢端肥大症患者最常见的药物治疗方式。然而，这些长效制剂通常需要数月时间才能达到正确的剂量水平。

肢端肥大症患者常在每月注射周期接近尾声时经历症状复发，许多人不得不将注射频率调整为比每月一次更频繁。

此外，这些长效制剂难以给药，且需要使用大号针头，通常与疼痛、注射部位反应以及增加患者生活负担相关。