美国FDA批准贝培多酸(Nexletol)用于降低低密度脂蛋白胆固醇

2020年2月21日，Esperion今日宣布，美国食品药品监督管理局批准了贝培多酸(Nexletol)，这是一种口服、每日一次的非他汀类降低低密度脂蛋白胆固醇的药物。

贝培多酸(Nexletol)适用于作为饮食和最大耐受剂量他汀类药物治疗的辅助疗法，用于需要进一步降低低密度脂蛋白胆固醇的患有杂合子型家族性高胆固醇血症或已确诊的动脉粥样硬化性心血管疾病的成年患者。贝培多酸(Nexletol)对心血管疾病发病率和死亡率的影响尚未确定。贝培多酸(Nexletol)是自2002年以来批准的首个用于适应症患者的口服、每日一次的非他汀类降低低密度脂蛋白胆固醇的药物。

贝培多酸(Nexletol)是一种首创的ATP柠檬酸裂解酶抑制剂，通过抑制肝脏中的胆固醇合成来降低低密度脂蛋白胆固醇。

"贝培多酸(Nexletol)兑现了我们对数百万患者的承诺，即为那些与坏胆固醇作斗争并患有动脉粥样硬化性心血管疾病或杂合子型家族性高胆固醇血症的患者提供一种新的治疗选择，"Esperion总裁兼首席执行官TimMayleben表示。"即使使用最大耐受剂量的他汀类药物（这可能意味着根本不用他汀），其中一些患者仍然无法达到他们的低密度脂蛋白胆固醇目标。今天的批准为他们提供了一种可以配合健康饮食使用的新药。我们向所有对Esperion的脂质专家团队给予信任的患者和医生表示诚挚的感谢。"

低密度脂蛋白胆固醇是一种在体内发现的蜡状、脂肪样物质。升高的低密度脂蛋白胆固醇会导致这种脂肪在动脉中积聚，并可能导致包括心脏病发作和中风在内的心血管事件。尽管有标准护理治疗，包括他汀类药物治疗，据估计美国仍有近1500万患者无法达到指南推荐的低密度脂蛋白胆固醇水平。

"贝培多酸(Nexletol)获得FDA批准，为患有低密度脂蛋白胆固醇升高和动脉粥样硬化性心血管疾病或因杂合子型家族性高胆固醇血症而导致心血管疾病风险增加的患者提供了一个重要的选择，"EsperionIII期执行委员会主席、休斯顿贝勒医学院心脏病学教授兼主任ChristieM.Ballantyne博士表示。"尽管有可用的药物，仍有数百万患者无法达到他们的低密度脂蛋白胆固醇目标。贝培多酸(Nexletol)是近二十年来首个为适应症患者提供的口服、每日一次的非他汀类治疗选择。"

贝培多酸(Nexletol)的批准得到了在全球超过3000名患者中进行的III期关键低密度脂蛋白胆固醇降低项目的支持。在这些研究中，当与中等或高强度他汀类药物合用时，贝培多酸(Nexletol)平均提供了18%的安慰剂校正后低密度脂蛋白胆固醇降低。III期开发项目的结果已发表在《新英格兰医学杂志》（040研究）和《美国医学会杂志》（047研究）上。

在临床研究中，贝培多酸(Nexletol)通常耐受性良好。标签警告和注意事项包括高尿酸血症，少数患者出现痛风，以及肌腱断裂或损伤风险增加。总体而言，在III期研究中，接受贝培多酸(Nexletol)的患者最常报告的不良事件发生率与接受安慰剂的患者大致相似。使用贝培多酸(Nexletol)报告的最常见不良事件（发生率≥2%且高于安慰剂）是上呼吸道感染、肌肉痉挛、高尿酸血症、背痛、腹痛或不适、支气管炎、肢体疼痛、贫血和肝酶升高。贝培多酸(Nexletol)报告的大多数不良事件严重程度为轻度至中度，其发生率与接受安慰剂的患者的不良事件发生率平衡。有关贝培多酸(Nexletol)的更多信息，请参阅Esperion.com上的完整处方信息。

今天的批准强调了Esperion致力于将贝培多酸(Nexletol)提供给患有动脉粥样硬化性心血管疾病或杂合子型家族性高胆固醇血症且在使用最大耐受剂量他汀类药物时无法达到低密度脂蛋白胆固醇目标的成年患者。Esperion正在与健康保险提供商合作，帮助确保广泛的保险覆盖和患者获得贝培多酸(Nexletol)的机会。对于商业药物保险覆盖贝培多酸(Nexletol)的符合条件的患者，每次配药（最多3个月用量）的自付费用可能低至10美元。此外，Esperion致力于为Medicare患者争取最低的品牌药覆盖层级。对于医生推荐使用贝培多酸(Nexletol)治疗的患者，Esperion将提供资源。这些资源包括教育材料、专门的呼叫中心，以及针对符合条件患者的共付额援助计划。

关于贝培多酸(Nexletol)

贝培多酸(Nexletol)是一种首创的ATP柠檬酸裂解酶抑制剂，通过减少胆固醇生物合成和上调低密度脂蛋白受体来降低低密度脂蛋白胆固醇。在超过3000名患者中完成的III期研究表明，其中超过2000名患者接受了贝培多酸(Nexletol)治疗，当用于接受中等或高强度他汀类药物治疗的患者时，平均提供了18%的安慰剂校正后低密度脂蛋白胆固醇降低。贝培多酸(Nexletol)是近20年来美国批准的首个用于动脉粥样硬化性心血管疾病或杂合子型家族性高胆固醇血症患者的口服、每日一次的非他汀类降低低密度脂蛋白胆固醇药物。贝培多酸(Nexletol)于2020年2月获得FDA批准。

适应症和使用限制

贝培多酸(Nexletol)适用于作为饮食和最大耐受剂量他汀类药物治疗的辅助疗法，用于需要进一步降低低密度脂蛋白胆固醇的患有杂合子型家族性高胆固醇血症或已确诊的动脉粥样硬化性心血管疾病的成年患者。贝培多酸(Nexletol)对心血管疾病发病率和死亡率的影响尚未确定。

重要安全信息

警告和注意事项

可能出现血清尿酸升高。根据临床指征定期评估尿酸水平。监测高尿酸血症的体征和症状，并根据需要开始使用降尿酸药物治疗。对于有痛风病史的患者，使用贝培多酸(Nexletol)发生痛风事件的风险更高，尽管在既往无痛风史的使用贝培多酸(Nexletol)治疗的患者中，痛风的发生率也高于安慰剂组。

曾发生肌腱断裂。出现肌腱断裂的第一迹象时即停用贝培多酸(Nexletol)。避免在有肌腱疾病史或肌腱断裂史的患者中使用贝培多酸(Nexletol)。

不良反应

最常见（发生率≥2%且高于安慰剂）的不良反应是上呼吸道感染、肌肉痉挛、高尿酸血症、背痛、腹痛或不适、支气管炎、肢体疼痛、贫血和肝酶升高。

药物相互作用

避免将贝培多酸(Nexletol)与超过20mg的辛伐他汀合用。

避免将贝培多酸(Nexletol)与超过40mg的普伐他汀合用。