FDA批准塞贝特司他(Sebetralstat)——首个且唯一的口服按需治疗遗传性血管性水肿（HAE）药物

2025年7月7日，KalVistaPharmaceuticals,Inc.今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准塞贝特司他(Sebetralstat)，一种新型血浆激肽释放酶抑制剂，用于治疗成人和12岁及以上儿科患者的遗传性血管性水肿（HAE）急性发作。塞贝特司他(Sebetralstat)是首个且唯一的口服按需治疗HAE的药物。

KalVista首席执行官BenPalleiko表示：“FDA批准塞贝特司他(Sebetralstat)对于HAE患者群体而言是一个决定性的时刻。塞贝特司他(Sebetralstat)使患者能够在症状初现时立即进行治疗，无论他们身处何地。此次批准证实了我们科学的实力和对HAE社区的坚定承诺。我深切感激KalVista团队付出的奉献和坚持，也感谢患者和医疗服务提供者，以及HAEA和HAEi，是你们让这一切成为可能。塞贝特司他(Sebetralstat)有潜力成为HAE的基础治疗药物，我们现在专注于将其送到需要它的人手中。”

美国遗传性血管性水肿协会首席执行官AnthonyJ.Castaldo表示：“作为首个口服给药的HAE发作按需治疗药物，塞贝特司他(Sebetralstat)为患者和医生提供了HAE治疗方案中一项重要且受欢迎的进步。”

在塞贝特司他(Sebetralstat)获批之前，美国所有已批准的HAE按需治疗方案都需要静脉或皮下注射给药，这带来了显著的治疗负担。即使使用长期预防性治疗，大多数HAE患者仍然会经历不可预测的发作，并需要随时能够获得按需治疗药物¹。

加州大学圣地亚哥分校美国遗传性血管性水肿协会中心医学教授兼临床主任、KONFIDENT3期试验研究者MarcA.Riedl医学博士表示：“这对患者来说是一个重要的时刻，为HAE患者提供了一种治疗选择，可以让他们在管理自身疾病方面获得更大的独立性和控制力。在此之前，按需治疗依赖于可注射的皮下或静脉给药方式，这往往导致干预延迟。拥有口服选择使患者能够及早治疗发作，这符合治疗指南，也推进了我们作为医生减轻疾病总体负担的目标。”

塞贝特司他(Sebetralstat)的有效性和安全性由KalVista的3期KONFIDENT临床试验结果所证实，该试验是HAE领域有史以来规模最大的临床试验项目。

KONFIDENT的数据于2024年5月发表在《新英格兰医学杂志》上，显示塞贝特司他(Sebetralstat)比安慰剂能显著更快地缓解症状、减轻发作严重程度和促进发作消退，并且耐受性良好，安全性特征与安慰剂相似。该试验随机分配了来自20个国家66个临床试验点的136名HAE患者。

这些结果得到了更具真实世界特征的KONFIDENT-S开放标签扩展试验的进一步支持，截至2024年9月，该试验显示塞贝特司他(Sebetralstat)使患者能够在发作开始后中位时间10分钟内进行治疗。

KONFIDENT-S的最新数据显示，在涉及喉部、腹部的发作中，以及在接受长期预防治疗的患者发生的突破性发作中，症状开始缓解的中位时间为1.3小时。KONFIDENT-S中在更大数量的发作（>1700次）中观察到的塞贝特司他(Sebetralstat)600毫克的安全性特征，与KONFIDENT中观察到的一致。

关于遗传性血管性水肿

遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见的遗传性疾病，导致C1酯酶抑制剂（C1INH）蛋白缺乏或功能障碍，进而引起激肽释放酶-激肽系统不受控制的激活。

HAE患者会在身体多个部位经历疼痛且令人衰弱的组织肿胀发作，根据受影响部位的不同，可能危及生命。

治疗指南建议尽可能早地治疗发作，以阻止肿胀进展并缩短发作消退时间，并建议对所有发作进行治疗，无论其解剖位置或严重程度如何。

关于塞贝特司他(Sebetralstat)

塞贝特司他(Sebetralstat)是一种新型血浆激肽释放酶抑制剂，是首个且唯一获得美国FDA批准用于治疗12岁及以上人群遗传性血管性水肿（HAE）急性发作的口服按需治疗药物。

随着正在进行的探索其在2至11岁儿童中应用的研究，以及在全球主要市场的多项监管申请正在审评中，塞贝特司他(Sebetralstat)有潜力成为全球HAE管理的基础治疗药物。

适应症和重要安全信息

什么是塞贝特司他(Sebetralstat)

塞贝特司他(Sebetralstat)是一种处方药，用于治疗成人和12岁及以上儿童遗传性血管性水肿（HAE）的突发（急性）发作。尚不清楚塞贝特司他(Sebetralstat)在12岁以下儿童中是否安全有效。

重要安全信息

在服用塞贝特司他(Sebetralstat)之前，请告知您的医疗服务提供者您的所有健康状况，包括是否：

正在怀孕或计划怀孕。尚不清楚塞贝特司他(Sebetralstat)是否会对您未出生的婴儿造成伤害。

正在哺乳或计划哺乳。尚不清楚塞贝特司他(Sebetralstat)是否会进入您的乳汁。请与您的医疗服务提供者讨论在服用塞贝特司他(Sebetralstat)期间喂养宝宝的最佳方式。

有肝脏问题。

告知您的医疗服务提供者您服用的所有药物，包括处方药和非处方药、维生素和草药补充剂。塞贝特司他(Sebetralstat)与某些其他药物同服可能导致副作用或影响塞贝特司他(Sebetralstat)或其他药物的疗效。尤其要告知您的医疗服务提供者您是否服用以下任何一种药物，因为这些药物不建议与塞贝特司他(Sebetralstat)合用：伊曲康唑、苯妥英钠、依非韦伦。

塞贝特司他(Sebetralstat)可能有哪些副作用

塞贝特司他(Sebetralstat)最常见的副作用包括头痛。如需更多信息，请咨询您的医疗服务提供者或药剂师。有关副作用的医疗建议，请咨询您的医生。