FDA授予Yuviwel(Navepegritide)用于软骨发育不全儿童的加速批准

2026年2月27日，AscendisPharmaA/S今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已通过其加速批准计划批准了Yuviwel(Navepegritide)。这是首个且唯一一个每周一次用于治疗2岁及以上骨骺未闭合的软骨发育不全儿童以促进线性生长的药物，也是唯一一个能够在每周给药间隔内提供持续全身性CNP暴露的药物。该适应症的持续批准（基于年度生长速度的改善）可能取决于验证性试验中临床获益的验证和描述。

软骨发育不全是一种罕见的遗传性疾病，会导致骨骼发育不良，且对许多患者而言，会增加肌肉、神经和心肺并发症的风险。Yuviwel(Navepegritide)是一种C型利钠肽（CNP）的前体药物，每周给药一次，旨在提供活性CNP对全身组织受体的持续暴露，以抵消软骨发育不全中FGFR3信号通路的过度活跃。

贝勒医学院分子与人类遗传学教授、TexasChildren'sHospital的CarlosA.Bacino医学博士、FACMG表示：“每周一次的Yuviwel(Navepegritide)获批是软骨发育不全儿童治疗领域向前迈出的重要一步，首次为医生提供了一种每周一次的药物选择，该药物得到了三项随机、双盲、安慰剂对照临床试验令人信服的疗效和极佳耐受性数据的支持。我的目标是帮助儿童和家长制定适合他们个人需求和目标的护理计划，我期待在与他们的讨论中加入Yuviwel(Navepegritide)这一选项。”

美国小人物协会（LittlePeopleofAmerica）董事会表示：“美国小人物协会是侏儒症患者最大的全国性倡导和支持组织，我们致力于确保侏儒症患者的声音在关于研究和医疗选择（如Yuviwel(Navepegritide)）的讨论中保持核心地位。我们倡导侏儒症和残疾自豪感，倡导包容和尊重，并促进跨越不同观点的开放对话。我们的目标是赋能个人和家庭做出符合他们自身价值观和经历的医疗决策，同时推动研究工作以及像这样的新治疗选择，这些选择有可能支持对我们社区真正重要的结果。”

FDA对Yuviwel(Navepegritide)的批准是基于其对随该公司新药申请提交的TransConCNP临床资料的审评，其中包括来自三项随机、双盲、安慰剂对照临床试验的安全性和有效性数据，以及长达三年的开放标签扩展期数据。关键的ApproaCH试验数据已发表于《JAMAPediatrics》杂志。

AscendisPharma总裁兼首席执行官JanMikkelsen表示：“我们对Yuviwel(Navepegritide)改变软骨发育不全治疗格局的潜力充满信心，并衷心感谢患者、临床医生和倡导者为这一重要里程碑所做的诸多贡献。我们听取了侏儒症倡导组织的意见，以确保我们关注的是社区真正关心的问题。这反映了我们持续致力于追求患者社区告诉我们对他们重要的结果，并为软骨发育不全社区提供了一种看待药物治疗选择前景的新视角。”

Ascendis预计将于2026年第二季度初通过美国处方医生提供Yuviwel(Navepegritide)。Ascendis计划通过其美国AscendisSignatureAccessProgram（A.S.A.P.）为Yuviwel(Navepegritide)提供一系列患者服务，包括治疗旅程支持以及为符合条件的患者提供经济援助计划。

随着此次批准，FDA还授予了一张罕见儿科疾病优先审评券，该券可使后续不符合优先审评资格的药物申请获得优先审评资格。该计划旨在鼓励开发用于预防或治疗罕见儿科疾病的新药和生物制品。

使用方法和重要安全信息

Yuviwel(Navepegritide)是什么？

Yuviwel(Navepegritide)是一种处方药，用于促进2岁及以上骨骺（生长板）未闭合的软骨发育不全儿童的线性生长。

Yuviwel(Navepegritide)是基于年度生长速度的改善而获得加速批准。其持续批准可能取决于验证性试验中临床获益的验证和描述。

重要安全信息

Yuviwel(Navepegritide)可能有哪些副作用？

Yuviwel(Navepegritide)可能引起严重副作用，包括低血压风险。如果您的孩子在接受Yuviwel(Navepegritide)治疗期间出现血压下降或低血压症状（头晕、感到疲倦和/或恶心），请致电您孩子的医疗保健提供者。

Yuviwel(Navepegritide)最常见的副作用包括注射部位反应（发红、瘙痒、皮肤变色、出血、肿胀、瘀青、疼痛和水疱）。

在给您孩子使用Yuviwel(Navepegritide)之前，请告知医疗保健提供者您孩子的所有医疗状况，包括是否：

有肾脏问题。

已怀孕或计划怀孕。尚不清楚Yuviwel(Navepegritide)是否会伤害未出生的婴儿。

正在哺乳或计划哺乳。尚不清楚Yuviwel(Navepegritide)是否会进入母乳。

告知医疗保健提供者您孩子正在服用的所有药物，包括处方药和非处方药、维生素和草药补充剂。

以上并非Yuviwel(Navepegritide)的全部可能副作用。关于副作用，请咨询您的医生以获取医学建议。

关于软骨发育不全

软骨发育不全是一种罕见的遗传性疾病，由全身性成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）变异引起，导致FGFR3和CNP信号通路效应失衡，全球估计有超过25万人受其影响。虽然传统上被认为是一种骨骼生长障碍，但软骨发育不全中发现的FGFR3变异在全身组织中均有表达，除骨骼发育不良外，还与肌肉、神经和心肺并发症风险增加相关。软骨发育不全的医学并发症因个体而异，且贯穿不同生命阶段。

在婴儿期和儿童期，观察到的并发症包括脊柱异常、脑室扩大、肌力受损和耐力下降、听力缺陷和慢性耳部感染、上气道阻塞、睡眠呼吸障碍、髋关节问题、腿部弯曲和慢性疼痛。其中一些并发症会持续到成年期或加重。这些医学并发症可能影响生活质量和身体健康，并受到一系列临床、社会和个人因素的影响。一些软骨发育不全患者需要接受多次操作和手术来解决特定的功能或解剖问题。