FDA批准芦可替尼(Ruxolitinib)用于治疗骨髓纤维化

2011年11月16日，美国食品药品监督管理局（FDA）今天批准了芦可替尼(Ruxolitinib)，这是首个被批准专门用于治疗骨髓疾病骨髓纤维化患者的药物。

骨髓纤维化是一种骨髓被瘢痕组织取代的疾病，导致血细胞在肝脏和脾脏等器官中生成。这种疾病的特征是脾脏肿大、贫血、白细胞和血小板减少，以及骨髓纤维化相关症状。

症状包括疲劳、腹部不适、肋骨下疼痛、饱胀感、肌肉和骨骼疼痛、瘙痒以及盗汗。

芦可替尼(Ruxolitinib)是一种每日服用两次的药片，可抑制被称为JAK1和JAK2（Janus相关激酶）的酶，这些酶参与调节血液和免疫功能。骨髓纤维化与JAK1和JAK2的失调有关。

FDA药物评价与研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任RichardPazdur医学博士表示：“芦可替尼(Ruxolitinib)代表了肿瘤学中一个日益增长趋势的又一个例子，即对疾病机制的详细科学理解使药物能够针对特定的分子通路。导致此次批准的临床试验聚焦于骨髓纤维化患者常遇到的问题，包括脾脏肿大和疼痛。”

芦可替尼(Ruxolitinib)的安全性和有效性在两项共涉及528名患者的临床试验中进行了评估。两项试验中的患者均对现有可用的骨髓纤维化治疗耐药或难治，或者不适合接受异基因骨髓移植（即患者接受来自遗传相似但不一定完全相同供者的造血干细胞的手术）。所有患者均有脾脏肿大，并因疾病相关症状而需要治疗。

接受芦可替尼(Ruxolitinib)治疗的患者中出现的最严重副作用包括血小板水平低（血小板减少症）、贫血、疲劳、腹泻、气短（呼吸困难）、头痛、头晕和恶心。

芦可替尼(Ruxolitinib)在FDA的优先审评程序下接受审评，该程序对可能比现有疗法带来显著治疗进展，或在没有充分疗法时提供治疗的药物进行为期六个月的加速审评。该治疗在该药2011年12月3日的审评目标日期之前获得批准，并已被指定为孤儿药。