




鲁索替尼(芦可替尼)由诺华公司研发,是FDA批准的首个治疗骨髓纤维化和真性红细胞增多症的药物,也是目前唯一一个可以用于此病的药物。原发性骨髓纤维化症(PMF)是一种造血干细胞克隆性骨髓增殖性疾病(MPD),骨髓纤维化(MF)简称髓纤,是一种非常罕见的疾病。
服用方法:对于血小板计数> 20万/ mm³的患者,对于血小板计数在100,000 / mm³和200,000 / mm³之间的患者,MF的推荐起始剂量为15mg,每日20mg 。PV中推荐的起始剂量为10毫克,口服每天两次。
有限的信息推荐血小板计数在50,000 / mm³和<100,000 / mm³之间的患者的起始剂量。这些患者最大推荐起始剂量为5 mg,每日2次,应谨慎滴定。
鲁索替尼临床研究结果显示,PMF患者经使用本品治疗32个月后,总生存率达69%。同时,PMF患者使用本品长期治疗后,肿大的脾脏缩小,且可减轻与PMF相关的临床症状。鲁索替尼是一种非受体型酪氨酸激酶JAK1/2抑制剂,其通过阻断JAK1/2信号转导及转录激活因子通过而发挥作用。鲁索替尼的获批对于骨髓纤维化的治疗具有革新意义,有望改变治疗现状,对缩小脾脏,降低疾病负荷,改善生活质量,延长生存期有很大的帮助,为患者带来新希望。
除了疗效,患者比较关心的一个方面就是鲁索替尼的价格。在美国,鲁索替尼的规格为10mg*60片/盒,售价高达12162.87美元,折合人民币八万多$!而诺华在印度地区上市的鲁索替尼价格就公道很多,有印度版和PAP两个版本,规格多样,便于患者选择,而且售价均不超过一万$,是性价比极高的两款鲁索替尼。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192