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芦可替尼什么时候在中国上市?

郭药师
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2025-01-20 06:45:30
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芦可替尼什么时候在中国上市?2017年3月10日,芦可替尼获得中国CFDA批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化(PET-MF),治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状,也是目前全球唯一获批用于治疗骨髓纤维化的药物。

对很多人来说,骨髓纤维化是比较陌生的疾病,从字面看起来不像很严重的疾病。实际上,、骨髓纤维化是一种骨髓增殖性肿瘤,比较罕见,会影响人体的造血系统,继而引起一系列和造血异常相关的症状,例如贫血、明显的脾肿大、腹胀、早饱,以及一些相关的全身症状。骨髓纤维化不但影响患者的寿命,更为重要的是,这种疾病有非常严重的全身症状,导致病人的生活质量非常差,影响生活信心。

靶向新药芦可替尼,是针对骨髓纤维化的致病机制——JAK-STAT信号通路的异常激活而研发的JAK抑制剂。“芦可替尼的问世是基于科学对于骨髓纤维化的发病机理和信号传导通路途径的认识,研发出针对这个通路的靶向治疗药物,特异地阻断异常的信号通路,来达到控制疾病的目的。美国FDA于2011年正式批准鲁索利替尼(芦可替尼,商品名Jakafi)为首个用于治疗骨髓纤维化(myelofibrosis, MF)的药物,并授予其罕见病药物资格。适用于治疗中度或高危骨髓纤维化,包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化。

参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192

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