曲美替尼治疗黑色素瘤疗效怎么样？

曲美替尼是由美国葛兰素史克（GSK）公司开发的一种治疗黑色素瘤的靶向药物，商品名是Mekinist。曲美替尼对伴有伴有BRAF（鼠类肉瘤滤过性毒菌致癌同源体B1基因）V600E或V600K突变的不可切除或转移性黑色素瘤有显著疗效，但曲美替尼不建议曾接受过BRAF抑制剂治疗的患者使用。

那曲美替尼的疗效究竟怎么样呢？根据一项国际多中心、 随机、开放阳性对照的III期临床试验，纳入 322 例 BRAFV600E 或V600K 突变阳性的转移性黑色素瘤患者。这些患者先前未接受过晚期转移性疾病的化疗，或先前未接受过BRAF抑制剂或 MEK 抑制剂治疗。患者中位年龄54岁，男性占 54%。BRAFV600E 和V60 0K 变异阳性患者比例分别为87%和12%，或两者均有（ <1%）。后续替代治疗开始之前，治疗组患者的中位持续时间为49个月， 对照化疗组为3．1个 月。51 例（ 47%） 患者因疾病恶化从对照化疗组转移到治疗组，主要的疗效指标为无进展生存期（ PFS）。患者根据先前是否运用化疗治疗晚期或转移性疾病和乳酸脱氢酶水平，随机接受曲美替尼或对照化疗。治疗直到病情恶化或出现不可耐受的毒性。结果显示，治疗组 PFS在统计学上有显著性改善，治疗组和对照组PFS分别为4．8和1．5个月， HR 为0．47； 客观缓解率（ ORR） 分别为22%和8%， 其中， 完全缓解率（ CR） 分别为2%和0，部分缓解率（ PR） 分别为20%和8%； 治疗组中位缓解期为5.5个月，而对照组则没有观察到。

所以，曲美替尼是经过临床实验证明的有效的解决黑色素瘤的药物，治疗效果较其他药物更加显著。