曲美替尼的效果如何？

2013年5月29日，葛兰素史克（GlaxoSmithKline, GSK）公司开发的曲美替尼（trametinib）经FDA批准在美国上市，商品名为Mekinist。曲美替尼为口服片剂，是一款治疗伴有BRAF（鼠类肉瘤滤过性毒菌致癌同源体B1基因）V600E或V600K突变的不可切除或转移性黑色素瘤的靶向药物，与达拉非尼联合使用效果更好。但该药不建议用于己接受过BRAF抑制剂治疗的患者。靶向药物是靶向治疗的方式手段之一，靶向药物效果显著，对身体损害较小，如今已成为治疗癌症的首选方案。那曲美替尼作为靶向药物效果如何呢？

据一项开放随机对照的II期临床试验显示，纳入162例BRAFV600E 或V600K 突变阳性的转移性黑色素瘤患者。这些患者先前未接受过晚期转移性疾病的化疗治疗，或未接受过 BRAF 抑制剂或MEK 抑制剂治疗。患者中位年龄 53 岁，男性占57%，超过99%为白种人，BRAFV600E 和V600K变异阳性患者比例分别为85% 和15%。所有患者随机分为3组（ 1∶1∶1），均口服达拉非尼，其中两组再同时口服曲美替尼 。主要评价指标为皮肤鳞状细胞癌发生率、无进展生存期、缓解情况、次要指标为总存活期等。治疗直到病情恶化或出现不可耐受的毒性，平均疗程14个月。结果，2mg 治疗组和对照组的总缓解率分别为76%和54%，其中，CR 分别为9%和4%，PR分别为67%和50%； 中位缓解期分别为10.5和5.6个月。皮肤鳞状细胞癌发生率分别为7%和19%，PFS分别为9.4和5.8个月，HR为0.39（ P<0.001)。另外,BRAF变异亚型（ V600E 占85%，V600K 占15%）表现出相似的完全缓解率。这说明曲美替尼是经过实验检测过对黑色素瘤有实际效果的，所以患者可以放心选用。