曲美替尼治疗黑色素瘤的效果怎么样呢？

曲美替尼一直作为治疗黑色素瘤的一线治疗药物为大众熟知，但遗憾的是至今仍未在我国登陆上市，所以国内患者不可避免的对曲美替尼有所陌生，那曲美替尼治疗黑色素瘤的效果到底怎么样呢？

这里列举一项开放、随机、对照的II期临床试验。实验纳入162例BRAFV600E 或V600K 突变阳性的转移性黑色素瘤患者。这些患者先前未接受过晚期转移性疾病的化疗治疗， 或未接受过BRAF 抑制剂或MEK 抑制剂治疗。患者中位年龄53岁，男性占57%，超过99%为白种人，BRAFV600E 和V600K变异阳性患者比例分别为85% 和15%。所有患者随机分为3组（ 1∶1 ∶1）， 均口服达拉菲尼（ 150mg，bid）， 其中两组再同时口服曲美替尼 （1 或 2mg，qd）。主要评价指标为皮肤鳞状细胞癌发生率、无进展生存期、缓解情况，次要指标为总存活期等。治疗直到病情恶化或出现不可耐受的毒性，平均疗程14个月。结果，2mg 治疗组和对照组的总缓解率分别为76%和54%（P=0．03），其中，CR 分别9%和4% PR分别为67%和50%；中位缓解期分别为10．5和5．6个月。皮肤鳞状细胞癌发生率分别为7%19%（P=0．09）， PFS分别为9．4和5．8个月，HR 为0．39（P<0．001）。另外，BRAF变异亚型（V600E 占85%，V600K占15%）表现出相似的完全缓解率。这表明曲美替尼对解决治疗黑色素瘤，尤其是伴有BRAF（鼠类肉瘤滤过性毒菌致癌同源体B1基因）V600E或V600K突变的不可切除或转移性黑色素瘤有显著作用，所以患者朋友可以放心购买使用曲美替尼。