




曲美替尼现已成为诺华制药旗下的明星产品之一,在上市至今七年历史中,曲美替尼凭借其卓越的疗效赢得了全球范围内的医患的认可,这无疑是对曲美替尼最好的褒奖。但是遗憾的是曲美替尼至今仍未在我国上市,虽然年初已递交了上市申请,但是至今仍未正式通过,国内患者对曲美替尼可谓是知之甚少。那曲美替尼究竟是什么药呢?什么样的人适合曲美替尼呢?曲美替尼的适应症是什么?
曲美替尼(trametinib),最早由葛兰素史克(GlaxoSmithKline, GSK)公司生产研发,2013年由美国FDA批准上市,主要针对治疗伴有BRAF(鼠类肉瘤滤过性毒菌致癌同源体B1基因)V600E或V600K突变的不可切除或转移性黑色素瘤,但该药不建议用于己接受过BRAF抑制剂治疗的患者。后续又于2014年美国FDA批准MEK抑制剂曲美替尼和BRAF抑制剂达拉菲尼联合治疗BRAF V600E或V600K突变的不可手术或转移性黑色素瘤。一年后,曲美替尼也获欧盟批准治疗有BRAF V600突变的不可切除或转移性黑色素瘤成人患者。2017年6月,曲美替尼获FDA批准治疗BRAF V600突变呈阳性的晚期或转移性非小细胞肺癌患者。2018年5月,曲美替尼获FDA批准治疗无法手术切除或扩散至身体其他部位(转移性)且有BRAF V600E突变阳性的甲状腺未分化癌(ATC)患者。
根据曲美替尼获批经历来看,曲美替尼主要适应症是伴有BRAF V600E或V600K基因突变的黑色素瘤,对其他适应症也有效果。患者朋友可以视自身情况或者找专业医生进行诊断,判断自己是否适用曲美替尼。需要注意的是,己接受过BRAF抑制剂治疗的患者不建议使用曲美替尼。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年10月1日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=217513