托法替尼效果如何呢？

托法替尼（Tofaxen）是一种作用于JAK-STAT信号通路的小分子JAK抑制剂 （主要抑制JAK1和JAK3，轻度抑制JAK2）。通过抑制JAK磷酸化，托法替尼减少STAT的磷酸化，从而使下游炎性细胞因子的合成减少，起到治疗 RA的作用。美国食品药品监督管理局（FDA）于2012年批准托法替尼用于治疗RA（类风湿性关节炎）。除了前期的Ⅱ期临床试验，目前也已完成了6项Ⅲ期临床试验来评估托法替尼Tofaxen的有效性和安全性。

临床试验结果显示对于初诊或没有接受足量甲氨蝶呤治疗的RA患者，托法替尼（Tofaxen）进行单一治疗效果要优于甲氨蝶呤这一传统治疗RA的一线药物，再一次突出了托法替尼这一新型DMARDs的良好应用前景。托法替尼Tofaxen将有可能成为治疗RA的一线药物，但目前还需要更多的临床数据支持。目前，也已经证实了托法替尼Tofaxen的有效性和安全性。

2017年托法替尼在中国被批准用于对甲氨蝶呤疗效不足或对其无法耐受的中度至重度活动性类风湿关节炎成年患者的治疗。可与甲氨蝶呤或其他非生物改善病情抗风湿药（DMARD）联合使用。

在一项为期6个月的临床试验中，610例对抗风湿药物（DMARDs)治疗反应不佳的RA患者接受了托法替尼(5mg或10mg，口服，每天2次)或先服用安慰药3个月再加用托法替尼治疗。托法替尼治疗后健康评估问卷残疾指数HAQ-DI评价情况明显改善、ACR20反应率明显升高，疾病活动度评分显著改善。