




FDA批准马尔法兰的两个适应症:
(1)作为高剂量药物调节多发性骨髓瘤MM患者的造血干细胞移植ASCT之前的治疗;
(2)对于多发性骨髓瘤MM患者的保守性治疗,适用于口服治疗不合适的患者。这是第一款被FDA批准的高剂量用在MM治疗的药物。
那么,马尔法兰三大适应症是什么呢?
(1)用与多种肿瘤,在单一化疗及联合化疗中,为多发性骨髓瘤的首选药。
(2)对精原细胞瘤、乳腺癌、卵巢癌、慢性白血病、真性红细胞增多症,恶性淋巴瘤、儿童晚期神经母细胞瘤、甲状腺癌有效。
(3)动脉灌注治疗肢体恶性肿瘤如:恶性黑色素瘤、软组织肉瘤和骨肉瘤有较好疗效。
马尔法兰基于一项多中心、开放标签、单臂、非随机试验。61名患者有多发性骨髓瘤症状, 并至少有2x106CD34+细胞冷冻保存。在ASCT(第0天)之前连续两天(第2天和第3天)通过静脉输液, 以100 mg/m2/天的剂量,用超过30分钟的时间给药。国际骨髓瘤工作组按照标准对ASCT 手术前的疾病反应与移植后90至100天的疾病反应进行了评估。此外, 还评估了成功的清髓化和移植的时间。整体反应率(部分反应或更好)从ASCT 手术前的79% (61例患者中的48人)提高到移植后90至100天的95% (61例患者中的58人)。在ASCT 手术前, 完全响应的患者人数也增加到移植后90至100天的16% (61例患者中的10人)。
在至少百分之五十使用马尔法兰治疗的患者中,观察到的最常见不良反应是中性粒细胞计数减少、白细胞计数减少、淋巴细胞计数减少、血小板计数减少、腹泻、恶心、疲劳、低钾血症、贫血和呕吐。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2011年6月9日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=020207