马尔法兰三大适应症

FDA批准马尔法兰的两个适应症：

（1）作为高剂量药物调节多发性骨髓瘤MM患者的造血干细胞移植ASCT之前的治疗；

（2）对于多发性骨髓瘤MM患者的保守性治疗，适用于口服治疗不合适的患者。这是第一款被FDA批准的高剂量用在MM治疗的药物。

那么，马尔法兰三大适应症是什么呢？

（1）用与多种肿瘤，在单一化疗及联合化疗中，为多发性骨髓瘤的首选药。

（2）对精原细胞瘤、乳腺癌、卵巢癌、慢性白血病、真性红细胞增多症，恶性淋巴瘤、儿童晚期神经母细胞瘤、甲状腺癌有效。

（3）动脉灌注治疗肢体恶性肿瘤如：恶性黑色素瘤、软组织肉瘤和骨肉瘤有较好疗效。

马尔法兰基于一项多中心、开放标签、单臂、非随机试验。61名患者有多发性骨髓瘤症状, 并至少有2x106CD34+细胞冷冻保存。在ASCT（第0天）之前连续两天（第2天和第3天）通过静脉输液, 以100 mg/m2/天的剂量，用超过30分钟的时间给药。国际骨髓瘤工作组按照标准对ASCT 手术前的疾病反应与移植后90至100天的疾病反应进行了评估。此外, 还评估了成功的清髓化和移植的时间。整体反应率（部分反应或更好）从ASCT 手术前的79% （61例患者中的48人）提高到移植后90至100天的95% （61例患者中的58人）。在ASCT 手术前, 完全响应的患者人数也增加到移植后90至100天的16% （61例患者中的10人）。

在至少百分之五十使用马尔法兰治疗的患者中，观察到的最常见不良反应是中性粒细胞计数减少、白细胞计数减少、淋巴细胞计数减少、血小板计数减少、腹泻、恶心、疲劳、低钾血症、贫血和呕吐。