LOXO101可治疗什么病症？

拉罗替尼（LOXO101）于2018年11月26日获FDA批准上市，用于治疗患有NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者，是一种广谱抗癌靶向药，在多种肿瘤中有效性一致，包括肺癌，黑色素瘤，结直肠癌，胃肠道间质瘤，乳腺癌，骨肉瘤，胆管癌，软组织肉瘤，唾液腺瘤，婴儿纤维肉瘤，甲状腺癌，原发性未知癌，先天性中胚层肾癌，阑尾癌和胰腺癌。拉罗替尼（LOXO101）为NTRK基因抑制剂，NTRK基因家族包括NTRK1、NTRK2和NTRK3，这些基因如果与其它基因发生融合，可导致异常激活，从而引起肿瘤的发生。NTRK基因融合在多种肿瘤中都有发现，拉罗替尼（LOXO101）则是治疗该类肿瘤的第一选择。  

拉罗替尼（LOXO101）可有效治疗的癌症类型包括：肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤、唾液腺、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等17种，且有效率高达75%。此次批准，使拉罗替尼（LOXO101）成为有史以来第一个口服TRK（包括TRKA、TRKB和TRKC）抑制剂，同时也是第一款与肿瘤类型无关（Tumor-agnostic）的“广谱”小分子靶向抗癌药，将开启“Tumor agnostic”治疗新纪$。拉罗替尼（LOXO101）的获批被认为是癌症疗法从“基于肿瘤在体内的起源”转向“基于肿瘤的遗传特征”这一演变过程中的重要里程碑。之前，FDA已授予拉罗替尼（LOXO101）孤儿药资格、罕见儿科疾病资格、突破性药物资格、优先审查资格。