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左旋苯丙氨酸氮芥治疗多发性骨髓瘤疗效怎么样?

郭药师
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2025-01-20 16:31:08
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多发性骨髓瘤(MM)是一种恶性浆细胞病,其肿瘤细胞起源于骨髓中的浆细胞,而浆细胞是B淋巴细胞发育到最终功能阶段的细胞。左旋苯丙氨酸氮芥是抗肿瘤治疗药物,在单一化疗及联合化疗中,为多发性骨髓瘤的首选药,左旋苯丙氨酸氮芥治疗多发性骨髓瘤疗效怎么样?

GMMG-CONCEPT研究是一项多中心、II期临床试验,研究计划纳入153例新诊断的MM患者,接受6个周期的isatuximab+卡非佐米+来那度胺+地塞米松(I-KRd)诱导治疗,然后接受高剂量左旋苯丙氨酸氮芥、4个周期的I-KRd巩固治疗和IKR维持治疗,评估效果。前10例患者在前2个I-KRd周期中评估剂量限制性毒性。此外,还报告了早期疗效,10例患者(42-67岁)参与了评估。

研究结果,9/10名患者完成了6个周期的诱导治疗。10/10名患者在诱导治疗期间记录了疗效,所有患者均达到≥VGPR。所有患者至少出现过一次治疗突发性不良事件(TEAE),共报告了49例TEAE,15例为1级,14例为2级,17例为3级,3例为4级。主要的≥3级毒性为血液学毒性,包括中性粒细胞减少症6例、白细胞减少症5例、淋巴细胞减少症2例、贫血2例和血小板减少症1例。≥3级非血液学毒性包括脑血管疾病2例、自限性室性心动过速1例和腹泻1例。3例患者在第一次输注isatuximab期间发生了2级输注反应。研究中,共发生了5例严重不良事件。由于患者既往存在合并症,2例脑血管事件被认定为与治疗不相关的AE。左旋苯丙氨酸氮芥和I-KRd四药联合方案用于治疗MM效果显著。

参考资料: FDA说明书,FDA更新于2011年6月9日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=020207

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