索坦治疗胰腺神经内分泌瘤的效果如何？

索坦是一种小分子的酪氨酸激酶抑制剂，通过抑制血小板衍生生长因子受体（(PDGFRα和 PDGFRβ)、血管内皮生长因子受体（VEGFR1、VEGFR2和VEGFR3）、干细胞因子受体（KIT）、Fms样酪氨酸激酶-3（FLT3）、集落刺激因子受体（CSF-1R）和神经胶质细胞系衍生的神经营养因子受体（RET）等多个靶点而产生抗肿瘤作用和抗血管生成作用。

索坦适用于甲磺酸伊马替尼治疗失败或不能耐受的胃肠间质瘤（GIST），不能手术的晚期肾细胞癌（RCC），不可切除的，转移性高分化进展期胰腺神经内分泌瘤（pNET）成年患者。索坦治疗胰腺神经内分泌瘤的效果如何？

临床试验是目前惟一一项索坦用于胰腺神经内分泌肿瘤的Ⅲ期临床试验。参与临床试验的患者可以接受过一些治疗，但如果他们现在正接受化疗、免疫治疗或任何生长抑素类似物以外的开发中抗癌药的治疗，则将被排除。研究结果显示，66名晚期胰腺内分泌肿瘤患者治疗后的应答率为16.7%，达到预定目标；肿瘤出现恶化的平均时间为7.7个月；81.1%的患者生存期能达到1年。

在索坦的临床试验和上市后应用中均观察到了肝毒性的表现,有时为重度肝毒性,甚至导致死亡。在开始治疗前、每个周期的治疗期间以及根据临床情况进行肝功能检查。在发生3级或4级药物相关的肝脏不良事件时,应该中断索坦治疗,若仍无缓解迹象则应终止索坦用药。对于随后肝功能检查出现严重改变或表现出其他肝衰竭体征或症状的患者,不应重新开始索坦治疗。