密妥坦的疗效如何呢？

密妥坦是用来治疗无法手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌、肾上腺皮质增生以及肿瘤所致的皮质醇增多症的靶向药物。密妥坦的疗效如何呢？

密妥坦可改变人体内肾上腺皮质内泌素(corisol)在肾脏以外的代谢；虽然皮质类固醇的血浆中浓度没有下降，但17-羟皮质类固醇的测定值则降低。该药物显然会增加6-B-羟基肾上腺皮质内泌素(6-B-hydroxyl cortisol)的形成。

在一项临床试验评估了密妥坦在晚期ACC中的疗效，并确定预后因素。研究人员共纳入127例晚期ACC患者，用密妥坦单药治疗。评估无进展生存期和总体生存期（PFS，OS）。研究结果显示，26名患者（20.5％）出现客观反应，其中3名患者完全缓解。

总体而言，中位PFS为4.1个月（范围1.0-73），中位OS为18.5个月（范围1.3-220）。多变量分析显示两个主要预后因素：低肿瘤负荷：进展和死亡的风险比（HR）分别为0.51和0.59；密妥坦在迟发晚期复发时开始：HR分别为0.35和0.34。因此，初次诊断后，67％的低肿瘤负荷和密妥坦起始≥360天的患者获得临床益处（稳定疾病>180天）。达到密妥坦水平>14mg/l的患者OS显着更加。试验中，超过20％的患者经历了长达1年的疾病控制。总体而言，迟发诊断晚期疾病和低肿瘤负荷的患者可能特别受益于密妥坦单药治疗。

密妥坦还没有在国内上市，患者可以咨询医伴旅客服了解更多密妥坦的药物信息。