米哚妥林治疗白血病效果怎么样呢？

2017年4月28日，美国食品药品管理局（FDA）批准了米哚妥林上市，用于治疗FLT3+的急性髓系白血病（AML）。米哚妥林是25年来AML首款新药，也是第一款与化疗联用治疗AML的靶向药物。

那么，米哚妥林治疗白血病效果怎么样呢？

米哚妥林治疗白血病的治疗效果：

国际多中心FLT3+ AML 3期临床试验中，研究人员检测了3277例AML，招募了其中符合要求的717例FLT3+患者，并将他们随机分为两组，一组接受米哚妥林与化疗（柔红霉素+阿糖胞苷）的联合疗法，一组只接受化疗。

研究发现，与只接受化疗的对照组相比，接受联合疗法的患者在总生存期上有着显著的改善，米哚妥林组中位总生存期（OS）为74.7月，对照组为25.6月（HR = 0.78；p值为0.009）。

米哚妥林组4年总生存率为51.4%，对照组为44.3%。米哚妥林组完全缓解率58.9%，对照组为53.5%。米哚妥林组中位无事件生存期（EFS）为8.2月，对照组为3月。基于这些出色的数据，FDA批准米哚妥林上市。

另外，研究发现，米哚妥林（PKC412）的酪氨酸激酶抑制剂，能够有选择性地抑制激活性突变KIT基因，通过这一靶向药物治疗，参与研究的约六成严重患者病情得到明显好转。

在美国《新英格兰医学杂志》上的研究显示，米哚妥林能遏制器质性病变和肥大细胞的浸润性增生，患者寿命能由此平均延长28.7个月。但药物同时会产生恶心呕吐、血象变化等副作用。