鲁索利替尼治疗骨髓纤维化效果如何呢？

鲁索利替尼治疗骨髓纤维化效果如何呢？医伴旅来为大家解答一下。

骨髓纤维化症（MF）是骨髓增殖性肿瘤的一种类型，其主要特征为骨髓纤维化、血细胞减少以及髓外造血。通常，MF 患者存在不同程度的脾大症状，并伴有发热、体重减轻及盗汗等全身症状。鲁索利替尼是一类非常安全有效的治疗原发性骨髓纤维化（PMF）的药物。鲁索利替尼治疗骨髓纤维化，97.3%的患者可实现脾脏大小的回缩，且大约一半的患者脾脏缩小容积达35%以上。3年的临床研究表明，这类JAK2抑制剂不但可以显著改善患者的生活质量，而且与最佳治疗相比，应用鲁索利替尼可降低约56%的死亡风险。

在一项双盲试验，研究人员将中危-2或高危骨髓纤维化患者随机分为两组，一组接受口服鲁索利替尼治疗，每日2次（155例患者），另一组接受安慰剂，每日2次（154例患者）。主要终点是在第24周脾体积（通过磁共振成像的方法评估）减少≥35%的患者比例。次要终点包括（临床）反应的持久性、症状负荷的变化（通过总症状评分来评估）和总生存期。

研究将219例中危-2或高危原发性骨髓纤维化患者、真性红细胞增多症后骨髓纤维化患者或原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者随机分为两组，一组接受口服鲁索利替尼治疗，另一组接受最佳可用疗法。研究的主要终点和关键次要终点分别是在第48周和24周脾体积（用磁共振成像或计算机体层摄影检查评估）减少≥35%的患者百分率。临床研究结果显示，PMF患者经使用鲁索利替尼治疗32个月后，总生存率达69%。