鲁索利替尼主要治疗什么病症？

鲁索利替尼由诺华公司研发，是近些年来广泛被列为临床血液病治疗指南的“新药”之一，被批准用于治疗疾病相关的脾肿大或者成人原发性骨髓纤维化（慢性特发性骨髓纤维化），红细胞增多后髓样化增生或者血小板增多后骨髓纤维化病症。

2017年3月10日鲁索利替尼获得中国CFDA批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化（PET-MF），治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状。

鲁索利替尼治疗骨髓纤维化，97.3%的患者可实现脾脏大小的回缩，且大约一半的患者脾脏缩小容积达35%以上。3年的临床研究表明，这类JAK2抑制剂不但可以显著改善患者的生活质量，而且与最佳治疗相比，应用鲁索利替尼可降低约56%的死亡风险。

移植物抗宿主病（GVHD）是骨髓移植后极为困扰及挑战性的问题，鲁索利替尼在这一方面也展现出了积极的效果。

该研究共纳入急性GVHD（aGVHD）患者22例，慢性GVHD（cGVHD）患者57例。采用鲁索利替尼（平均剂量20 mg/day）进行治疗。结果显示： 鲁索利替尼治疗GVHD的起效非常迅速，通常2周起效。对于aGVHD患者而言，鲁索利替尼治疗的总反应率（ORR）达68.2%，其中完全缓解率（CR）达18.2%，1年的OS率为43%。

作为JAK1和JAK2口服抑制剂，鲁索利替尼在多个试验研究中都有不错的表现，相信在日后，鲁索利替尼将会被研发出更多的适应症造福人类。