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鲁索利替尼是用来治什么的?

郭药师
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2025-01-21 10:31:53
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鲁索利替尼是用来治什么的?下面就让医伴旅问大家解答一下吧。

鲁索利替尼(也叫芦可替尼,ruxolitinib)是美国食品与药品管理局FDA批准的首个口服治疗骨髓纤维化的药物。鲁索利替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂,即蛋白激酶JAK1和JAK2的小分子抑制剂,适用于治疗中间或高危骨髓纤维化,包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化。

骨髓纤维化(myelofibrosis,MF)为一种罕见的骨髓增生异常性疾病,是体内骨髓被瘢痕组织替代,导致血细胞在肝脏和脾脏等器官中生产,其特征表现为脾肿大、贫血、白细胞和血小板减少,以及不同程度的骨质硬化。症状包括乏力、腹部不适、肋骨下疼痛、肌肉和骨骼疼痛、瘙痒和盗汗等。

鲁索利替尼治疗骨髓纤维化效果显著,97.3%的患者可实现脾脏大小的回缩,且大约一半的患者脾脏缩小容积达35%以上。3年的临床研究表明,这类JAK2抑制剂不但可以显著改善患者的生活质量,而且与最佳治疗相比,应用鲁索利替尼可降低约56%的死亡风险。

鲁索利替尼要根据血小板计数来调整用量,鲁索利替尼治疗骨髓纤维化:成人,每12小时口服一次,每日两次。鲁索利替尼的用量一般在5mg到25mg之间,根据患者的情况应该增加或减少。真性红细胞增多症:成人,每天一次,一次10 mg,每12小时口服一次。 应该根据病人的情况增加或减少,但一天两次,不应超过25毫克。

参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192

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