




拉罗替尼LOXO101为首个批准“不区分肿瘤类型”,基于肿瘤起源的抗肿瘤化学药物。在临床试验中,拉罗替尼LOXO101的疗效在多种肿瘤类型中的表现都非常一致,参与试验患者的肿瘤类型多达17种;FDA已经授予拉罗替尼LOXO101孤儿药资格和突破性疗法认定。
拉罗替尼LOXO101有口服胶囊剂型和口服溶液剂型,年龄1个月以上有适应症的婴幼儿至老年人均可使用,疗效与年龄不相关。
既然不分肿瘤类型,那么,拉罗替尼LOXO101治疗乳腺癌的治疗效果好吗?
FDA此次对拉罗替尼LOXO101的批准是基于多项试验汇总数据,II期试验NAVIGATE和I / II期儿童SCOUT试验。在汇总的研究结果中,拉罗替尼LOXO101的总体反应率(ORR)为75%(95%CI,61%,85%),22%的患者获得完全反应,53%的各类肿瘤患者达到部分反应,包括软组织肉瘤,唾液腺癌,婴儿纤维肉瘤,甲状腺癌,肺癌,黑色素瘤,结肠癌,GIST,胆管癌,阑尾癌,乳腺癌和胰腺癌。
另外,拉罗替尼LOXO101覆盖的病例数极少。拉罗替尼LOXO101虽然广谱,覆盖治疗的实体肿瘤类型多,但其FDA明确规定,拉罗替尼LOXO101是用于治疗无已知耐药突变的,广泛转移或局部手术治疗效果不好的,现有治疗方案进展或无可替代治疗方案的,NTRK基因融合的成人和儿童实体瘤患者。虽然NTRK是泛癌种靶点,但是在常见的肿瘤中,NTRK融合发生的概率极低,所以拉罗替尼LOXO101仅仅对很少的肿瘤患者有奇效。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年11月03日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=211710