LOXO101治疗乳腺癌疗效好吗？

拉罗替尼LOXO101为首个批准“不区分肿瘤类型”，基于肿瘤起源的抗肿瘤化学药物。在临床试验中，拉罗替尼LOXO101的疗效在多种肿瘤类型中的表现都非常一致，参与试验患者的肿瘤类型多达17种；FDA已经授予拉罗替尼LOXO101孤儿药资格和突破性疗法认定。

拉罗替尼LOXO101有口服胶囊剂型和口服溶液剂型，年龄1个月以上有适应症的婴幼儿至老年人均可使用，疗效与年龄不相关。

既然不分肿瘤类型，那么，拉罗替尼LOXO101治疗乳腺癌的治疗效果好吗？

FDA此次对拉罗替尼LOXO101的批准是基于多项试验汇总数据，II期试验NAVIGATE和I / II期儿童SCOUT试验。在汇总的研究结果中，拉罗替尼LOXO101的总体反应率（ORR）为75％（95％CI，61％，85％），22％的患者获得完全反应，53％的各类肿瘤患者达到部分反应，包括软组织肉瘤，唾液腺癌，婴儿纤维肉瘤，甲状腺癌，肺癌，黑色素瘤，结肠癌，GIST，胆管癌，阑尾癌，乳腺癌和胰腺癌。

另外，拉罗替尼LOXO101覆盖的病例数极少。拉罗替尼LOXO101虽然广谱，覆盖治疗的实体肿瘤类型多，但其FDA明确规定，拉罗替尼LOXO101是用于治疗无已知耐药突变的，广泛转移或局部手术治疗效果不好的，现有治疗方案进展或无可替代治疗方案的，NTRK基因融合的成人和儿童实体瘤患者。虽然NTRK是泛癌种靶点，但是在常见的肿瘤中，NTRK融合发生的概率极低，所以拉罗替尼LOXO101仅仅对很少的肿瘤患者有奇效。