




对某些白血病、淋巴癌的病人来说,造血干移植(HSCT)是疾病,重获健康的唯一希望。而肝静脉闭塞病(HVOD)是造血干移植(HSCT)后的严重并发症之一,重度HVOD的死亡率可高达100%。去纤苷(Defibrotide)是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。近年来,多个研究结果说明去纤苷(Defibrotide)是预防和治疗HVOD安全有效的。去纤苷(Defibrotide)DEFITELIO是适用为有肝小静脉闭塞病(VOD),也称为肝窦阻塞综合征(SOS),造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年和儿童患者的治疗。
2016年3月30日,FDA批准Jazz制药的去纤苷(Defibrotide)上市,用于治疗经血液或骨髓造血干细胞移植(HSCT)后肝小静脉闭塞(VOD)并伴有肾或肺异常的成人和儿童患者。肝小静脉闭塞由于肝脏的一些血管堵塞,引起水肿和肝内的血流量减少,这种状况会导致最严重的肝损伤。该药是首个获FDA批准用于治疗重度肝小静脉闭塞这种罕见致命性肝病的药物。
去纤苷(Defibrotide)在造血干细胞移植(HSCT)治疗重度肝VOD的处理得到的营销授权欧盟委员会。一项3期随机去纤维的对照研究在儿科移植患者预防肝VOD的也已完成。去纤苷(Defibrotide)已普遍很好的耐受性;在上市前使用的治疗肝VOD的期间观察到的最常见的不良反应是出血,低血压和凝血功能障碍。
那么,去纤苷(Defibrotide)去哪里买的到呢?对于国内患者来说,去纤苷(Defibrotide)并未获批上市销售,可以去欧美地区等已经上市去纤苷(Defibrotide)的国家购买,也可以通过国内专业的海外医疗服务机构获取。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年6月30日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208114